Tra i progetti concreti anche il ricondizionamento di polmone ex-vivo. Ce lo spiega il Prof. Franco Valenza

La fibrosi cistica è una malattia genetica rara causata dalla mutazione del gene CFTR, che produce una proteina difettosa, con conseguenti danni a diversi organi. I più colpiti sono bronchi, polmoni e pancreas, ma sono interessati anche intestino e fegato. Negli uomini la malattia comporta anche l’infertilità.

A sostenere i diritti dei pazienti c’è la LIFC, Lega Italiana Fibrosi Cistica, attiva da moltissimi anni a tutela di tutti gli aspetti della qualità di vita dei malati e delle loro famiglie. Primo su tutti quello legislativo, che recentemente è stato messo a serio rischio. “La legge 548 del 1993, dedicata alla prevenzione e cura della FC, è stata messa in dubbio dalla Legge di stabilità 2015 – spiega Gianna Puppo Fornaro, Presidente LIFC – che prevedeva infatti che i fondi fino ad ora ‘dedicati’ alla FC dalla Legge 548 finissero nel calderone della quota indistinta del fabbisogno sanitario standard nazionale. La 548 prevede invece che i fondi dedicati siano ripartiti in base all’effettivo numero dei pazienti presenti in regione. La LIFC ha immediatamente denunciato i rischi connessi a questa proposta legislativa e, grazie alla grande sensibilità dimostrata dalle Commissioni Bilancio e Sanità dei due rami parlamentari, è stata introdotta una disposizione che fa salvo, per gli interventi di prevenzione e cura della fibrosi cistica, il criterio già adottato di riparto in base alla consistenza numerica dei pazienti assistiti nelle singole regioni, alla popolazione residente, nonché alle documentate funzioni dei centri ivi istituiti, tenuto conto delle attività specifiche di prevenzione,  cura e, dove attuata e attuabile, di ricerca.”

 

Oltre a vegliare sul rispetto delle leggi in vigore la LIFC è da sempre attenta a tutte le esigenze dei pazienti: quelle assistenziali ma anche quelle terapeutiche. Per questo motivo la LIFC ha istituito il Patients Advisory Board, avente come finalità principale la definizione e il lancio di strategie di ricerca con forte ricaduta sui bisogni e sulle necessità dei pazienti FC e delle loro famiglie. “Vogliamo creare un’interfaccia tra il mondo dei pazienti e il mondo scientifico - spiega la presidente - identificando quelle linee di ricerca che sono vicine ai reali interessi delle persone coinvolte nella FC. Per questo supportiamo la ricerca farmacologica e quella clinica, sperando di offrire ai pazienti terapie sempre più efficaci.”

Ad oggi infatti, nonostante i grandi progressi della ricerca, non esiste una cura risolutiva per la FC e la sopravvivenza dei pazienti dipende principalmente dalle condizioni dell’apparato respiratorio che tendono comunque a deteriorarsi nel tempo.  “Circa il 15% dei pazienti ha necessità di un trapianto polmonare – spiega il Prof. Franco Valenza, del Policlinico di Milano – ma la disponibilità attuale di organi in Italia è nettamente inferiore alle richieste. Questa pressante ricerca ha spinto centri come il nostro ad ottimizzare le limitate risorse attraverso la realizzazione di modelli organizzativi dedicati. Tra questi è recentemente emerso il ruolo del ricondizionamento di polmone ex-vivo (EVLP). Si tratta di una serie di procedure che fanno sì che i polmoni vengano offerti al paziente nelle migliori condizioni possibili. Le procedure eliminano dai polmoni l’eccesso di acqua, ne migliorano la ventilazione. Talvolta permettono di trattare gli organi con antibiotici, per prevenire infezioni potenziali.” Gli organi così trattati hanno dimostrato di essere almeno pari a quelli non trattati (se non addirittura migliori) e il percorso permette una migliore valutazione oggettiva della funzionalità polmonare. “Tale tecnica – conclude Valenza – permette di incrementare la disponibilità di organi almeno del 20%. Per un paziente in attesa di trapianto può rappresentare la differenza tra la vita e la morte. A Milano abbiamo effettuato circa 20 trattamenti, con ottimi risultati, in particolare nei pazienti affetti da fibrosi cistica.”

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