Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che in uno studio di fase III il farmaco ivacaftor non ha raggiunto l’endpoint principale di miglioramento della funzione polmonare in pazienti con fibrosi cistica a partire dai 6 anni d’età che presentavano mutazione R117H del gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator).
Il farmaco ha però portato a un miglioramento significativo della funzione polmonare e di altri endpoint secondari nei pazienti a partire dai 18 anni d’età con malattia più avanzata.  I risultati completi dello studio verranno presentati in occasione del prossimo incontro scientifico sulla malattia.


Ivacaftor è un farmaco attivo per via orale che va assunto due volte al giorno, disegnato per aumentare il tempo di apertura dei canali CFTR. Il farmaco è stato per ora approvato solo per i pazienti che presentano la mutazione G551D nel gene CFTR. In questi pazienti, ivacaftor migliora rapidamente la funzione polmonare e normalizza la concentrazione di cloro nel sudore.

Leggi la notizia completa su Pharmastar.

 

Articoli correlati

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia

Libro bianco sulla malattia polmonare da micobatteri non tubercolari

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni