Il farmaco VX-770 (Ivacaftor), recentemente approvato dalla statunitense FDA per il trattamento di una delle forme meno frequenti di fibrosi cistica, sembra offrire nuove potenzialità, coinvolgendo un più ampio gruppo di pazienti. Lo suggerisce uno studio realizzato da un team scientifico canadese e pubblicato su Journal of Biological Chemistry.


VX-770 è stato approvato per facilitare la respirazione nelle persone affette da fibrosi cistica causata da una particolare mutazione nella proteina CFTR e nel conseguente danno sui canali CFTR (canali di trasporto degli ioni di sodio). Il team canadese, guidato dal Dott. Paul D. W. Eckford, ha però dimostrato che il farmaco è in grado di agire sui canal CFTR indipendentemente dalla specifica mutazione G551D.

La mutazione GFF1D coinvolge in maniera particolare la proteina ATP, alla quali si pensava che il farmaco VX-770 si legasse per produrre benefici respiratori sui pazienti. I canadesi hanno però dimostrato che Ivacaftor si lega a CFTR indipendentemente dall’ATP e che può quindi essere utilizzato per altre mutazioni, che dovranno ora essere individuate.

 

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