Le notizie sull’uso combinato di VX-809 e ivacaftor hanno portato il crollo delle azioni dell’azienda statunitense

Il mese scorso la società farmaceutica americana Vertex ha pubblicato e poi corretto i dati di uno studio di fase II che ha valutato l’uso combinato di VX-809 e di ivacaftor nei pazienti con fibrosi cistica (FC) omozigoti alla mutazione F508.  Nella seconda versione dei risultati si rendeva noto che i dati veri erano peggiori di quelli anticipati e la causa era una interpretazione errata della società che aveva elaborato i dati statistici. Oltre alla confusione generata dalla diffusione di dati non corretti ora Vertex ha reso noti i dati completi dello studio, ma questi dati non riflettono quanto precedentemente comunicato. Del grande caos si è accorta anche la Borsa, visto che le azioni dell’azienda statunitense sono scese drasticamente.
Come riportato da Pharmastar lo studio in oggetto è un trial di fase II che  ha arruolato 109 pazienti con FC di età uguale o superiore ai 18 anni la maggior parte dei quali con due copie della mutazione F508. I pazienti sono stati suddivisi in 5 gruppi: 3 gruppi di pazienti omozigoti randomizzati a ricevere VX-809 a una di tre dosi per 28 giorni seguiti dall’aggiunta di ivacaftor per altri 28 giorni. Un altro gruppo di pazienti eterozigoti ha ricevuto la dose massima di VX-809 per 28 giorni e poi c’è stata l’aggiunta di ivacaftor per altri 28 giorni. Infine, vi era il gruppo in placebo che comprendeva pazienti omozigoti ed eterozigoti.

Vertex ha reso noto che i pazienti omozigoti trattati con la massima dose di VX-809 in combinazione con ivacaftor hanno evidenziato un miglioramento medio della funzionalità polmonare dell’8,6 per cento, rispetto al placebo. Inoltre il 25 per cento ha manifestato un miglioramento di oltre 10 punti percentuali.

Adesso l'azienda intende condurre uno studio di fase III che partirà nel 2013 per la valutazione dell'efficacia di 600 mg di VX-809 in combinazione con 250mg di ivacaftor in pazienti omozigoti.
Se i risultati saranno positivi, e speriamo anche un pò più chiari e trasparenti, l'azienda chiederà alla Fda la registrazione dei due farmaci in combinazione.

A livello mondiale vi sono circa 70mila pazienti con FC e quasi la metà di essi sono portatori della doppia mutazione.

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