I risultati positivi sono confermati ma il miglioramento percentuale è più basso

Appena qualche giorno fa è stata diffusa la notizia secondo la quale Ivacaftor, in associazione al farmaco sperimentare VX-809, ha ottenuto buoni risultati terapeutici su pazienti con fibrosi cistica. I dati diffusi da Vertex Pharmaceuticals erano però errati. La colpa, secondo l'azienda, sarebbe di una società esterna incaricata di elaborare i dati statistici dello studio che avrebbe confusione tra i dati relativi e quelli assoluti.

Secondo quanto riportato da Pharmastar i nuovi dati, che si riferiscono a uno studio condotto su 37 pazienti trattati con la combinazione dei due farmaci e 11 in placebo, dimostrano che la combinazione dei due farmaci ha migliorato la FEV1 (volume espiratorio massimo nel secondo) di almeno 5 punti percentuali nel 35% dei pazienti de di almeno 10 punti percentuali nel 19 per cento dei pazienti. Lo studio è durato 56 giorni in tutto. In precedenza. l’azienda aveva comunicato che il 46% dei pazienti aveva migliorato di almeno 5 punti e il 30%v di almeno 10. Una bella differenza anche se il dato rimane comunque interessante.

In media, i pazienti tratti con i due farmaci sono migliorati di 4 punti percentuali, verso un peggioramento di 4,6 punto nel gruppo placebo. Il peggioramento del placebo, così forte e in così poco tempo ha un po’ stupito gli analisti.
Ivacaftor è un farmaco attivo per via orale che va assunto due volte al giorno, disegnato per aumentare il tempo di apertura dei canali CFTR. Il medicinale è il primo agente terapeutico che agisce contro una delle cause specifiche della malattia ed è stato approvato dall’Fda lo scorso gennaio per i pazienti con fibrosi cistica (FC) con più di 6 anni che presentano la mutazione G551D del gene CFTR.

VX-809  è un farmaco sperimentale definito “correttore di CFTR” in quanto sembra aiutare la proteina a raggiungere la superficie cellulare.
Vertex ha reso noto che intende avviare uno studio pivotal con l’associazione di VX-809 e ivacaftor in pazienti con due copie della mutazione F508.
La fibrosi cistica è causata da mutazioni di questa proteina (se ne conoscono più di 1.000) che portano a uno squilibrio ionico legato a un'alterazione della secrezione da parte delle cellule epiteliali degli ioni cloro e, di conseguenza, a un maggior riassorbimento di sodio e acqua dalle pareti delle vie aeree.

Come conseguenza dell'alterazione genetica, le ghiandole coinvolte secernono un muco denso e vischioso e quindi poco scorrevole. Negli organi interessati, le secrezioni mucose, essendo anormalmente viscide, determinano un'ostruzione dei dotti principali, provocando l'insorgenza di gran parte delle manifestazioni cliniche tipiche della malattia, come la comparsa di infezioni polmonari ricorrenti, insufficienza pancreatica, steatorrea, stati di malnutrizione, cirrosi epatica, ostruzione intestinale e infertilità maschile; è una malattia molto grave con un'aspettativa di vita di circa 37 anni (dati della Cystic Fibrosis Foundation).

 

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