Il Comitato europeo per i prodotti medicinali per uso umano (CHMP) ha espresso parere positivo consigliando l'approvazione di ivacaftor  per i pazienti affetti da fibrosi cistica. Il farmaco, prodotto da Vertex, è indicato nel trattamento di pazienti d’età superiore ai sei anni che presentino almeno una copia della mutazione G551D nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).

Una volta ottenuta l’autorizzazione definitiva alla commercializzazione, ivacaftor servirà a trattare circa il 5 per cento del totale dei pazienti, che in Europa sono circa 1100.
L’approvazione di ivacaftor si basa sui risultati degli studi di fase III STRIVE e ENVISION in cui i pazienti con FC, aventi almeno una copia della mutazione G551D di CFTR, trattati con il farmaco, hanno mostrato un miglioramento rapido, significativo e sostenuto di alcune misure della patologia, inclusa la funzione polmonare. Gli eventi avversi più frequenti con il medicinale erano da lievi a moderati ma non gravi.

Ivacaftor è un farmaco attivo per via orale che va assunto due volte al giorno, disegnato per aumentare il tempo di apertura dei canali CFTR. Negli studi in vitro, la molecola si è dimostrata efficace nell’aumentare l'attività di trasporto del cloro della proteina CFTR con la mutazione G551D.

Il farmaco è stato sviluppato congiuntamente da Vertex Pharmaceuticals e dalla Cystic Fibrosis Foundation.

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