In un recente studio ivacaftor in associazione a VX-809 ha dato buoni risultati

Vertex Pharmaceuticals ha reso noti i risultati ad interim di uno studio di fase due condotto per valutare l’efficacia e la sicurezza della combinazione tra il farmaco sperimentale VX-809 e ivacaftor in pazienti con fibrosi cistica. Nello studio, riportato da Pharmastar, i farmaci hanno dimostrato un miglioramento del FEV1 (volume espiratorio massimo nel secondo) dei pazienti che presentavano la mutazione F508del del gene CFTR, in condizione di omozigosi.

I risultati della prima parte del trial erano stati resi noti lo scorso anno, mentre i nuovi dati riguardano la seconda parte dello studio ancora in corso. Questa seconda parte del trial ha considerato 108 pazienti maggiorenni suddivisi in 5 gruppi, che sono stati trattati prima con un solo farmaco, poi con entrambi oppure con il placebo.
I dati hanno mostrato un miglioramento di almeno il 5 per cento della FEV1 rispetto al basale nel 46 per cento dei pazienti trattati con VX-809 più ivacaftor per tutte le dosi dei farmaci valutate e un miglioramento di almeno il 10 per cento della FEV1 nel 30 per cento di questi soggetti. Nessun paziente trattato con placebo ha ottenuto miglioramenti della FEV1 di almeno il 5 per cento.

Tra il 28esimo e il 56esimo giorno di terapia è stata osservata una riduzione dei livelli di cloruro di sodio nel sudore, uno dei segni caratteristici della patologia dovuto alla mutazione del gene CFTR. Al momento dell’analisi ad interim la differenza nei livelli di cloruro di sodio nel sudore tra i pazienti trattati con la combinazione dei due medicinali e i controlli, non era significativa. Al giorno 28 è stata osservata una riduzione significativa di tali valori nei pazienti che avevano ricevuto solo VX-809.

I dati di sicurezza hanno mostrato che VX-809 era generalmente ben tollerato dalla maggior parte dei pazienti sia da solo che in combinazione con ivacaftor. Gli eventi avversi più frequenti osservati durante lo studio erano di natura polmonare ma non di grave entità. L’incidenza di eventi avversi gravi era simile tra il placebo e i due farmaci.

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