Approvazione

Ad oggi, il farmaco è approvato in Europa per pazienti aventi almeno 12 anni di età

Roma – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’estensione d’indicazione del farmaco Kaftrio® (tripla combinazione dei principi attivi ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), in regime di associazione con ivacaftor, per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) di età compresa tra 6 e 11 anni che presentano almeno una mutazione F508del nel gene CFTR.

Lo scorso aprile, la Commissione Europea ha autorizzato l’impiego di Kaftrio, in regime di associazione con ivacaftor, in pazienti dai 12 anni in su che presentano almeno una mutazione F508del nel gene CFTR.

Il parere positivo espresso dal CHMP è supportato dai risultati positivi di uno studio di Fase III, in aperto, di 24 settimane, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza del regime in tripla combinazione in 66 soggetti di età compresa tra i 6 e gli 11 anni che presentavano due mutazioni F508del (F/F) o una mutazione F508del accompagnata da una mutazione con funzione minima (F/MF).

“I dati clinici per ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor più ivacaftor in pazienti pediatrici con FC nella fascia di età tra 6 e 11 anni con genotipo F/F o F/MF hanno dimostrato miglioramenti nella funzionalità polmonare, nella concentrazione di cloruro nel sudore e nei sintomi respiratori, oltre che un profilo di sicurezza e tollerabilità simile a quello evidenziato nei soggetti di oltre 12 anni, che già possono accedere a questa terapia”, ha affermato il Professor Marcus A. Mall, Capo del Dipartimento di Pneumologia Pediatrica, Immunologia e Rianimazione presso il Charité University Medical Center di Berlino. “In Europa la terapia ha già avuto un impatto significativo su questi pazienti. Tutta la comunità della FC, pazienti, caregiver e medici, spera che Kaftrio possa essere autorizzato e prescrivibile rapidamente anche in soggetti di età inferiore, in modo da agire sui sintomi della malattia il più precocemente possibile”. 

“Il parere positivo del CHMP segna un traguardo importante per il trattamento pediatrico della fibrosi cistica in Europa. Se approvato, Kaftrio costituirà per i clinici un trattamento in grado di fornire ai giovani pazienti uno strumento di intervento molto precoce sulla malattia”, ha dichiarato Federico Viganò, Country Manager per Italia e Grecia di Vertex Pharmaceuticals. “La decisione del CHMP ci rende orgogliosi e ci avvicina sempre di più al nostro obiettivo finale, ovvero quello di fornire opzioni terapeutiche efficaci per tutti i pazienti con FC”.

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