Farmaci

Da oggi il farmaco potrà essere utilizzato in bambini idonei a partire dai 4 mesi di età

La Commissione Europea ha recentemente approvato l'estensione dell'indicazione del farmaco ivacaftor (Kalydeco®), autorizzando l’uso del medicinale, in formulazione in granuli, per il trattamento dei bambini con fibrosi cistica (FC) di età pari o superiore a 4 mesi di età, con peso di almeno 5 kg, aventi una delle seguenti mutazioni nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, R117H, S1251N, S1255P, S549N o S549R.

In Europa, ivacaftor era già approvato per pazienti con FC di età pari o superiore a 6 mesi, con peso di almeno 5 kg, aventi una delle seguenti mutazioni nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, R117H, S1251N, S1255P, S549N o S549R. L'aggiornamento dell'etichetta del farmaco si basa sui dati ottenuti da una specifica coorte di pazienti arruolati nello studio di sicurezza ARRIVAL, di Fase III. Tale coorte era composta da 6 bambini con FC, di età compresa tra 4 e meno di 6 mesi, aventi mutazioni di CFTR idonee al trattamento con ivacaftor.

“Il nostro primo modulatore di CFTR, ivacaftor, è stato approvato per la prima volta otto anni fa, per alcuni pazienti con FC aventi dai 6 anni in su. Con l'approvazione odierna, i bambini di appena 4 mesi risultano idonei a ricevere il farmaco e riteniamo che il trattamento precoce sia importante nella gestione della fibrosi cistica", ha affermato Reshma Kewalramani, CEO e Presidente di Vertex. "L'approvazione di oggi è una testimonianza del nostro impegno a proseguire il cammino fino a quando tutte le persone con FC avranno a disposizione un'opzione terapeutica".

Per maggiori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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