Ingelheim (GERMANIA) - Boehringer Ingelheim entra nel settore medico della terapia genica: la casa farmaceutica tedesca ha annunciato in questi giorni l'avvio di una collaborazione globale, stipulata con UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium (GTC), Imperial Innovations e Oxford BioMedica (OXB), finalizzata allo sviluppo di una terapia genica di prima classe per i pazienti affetti da fibrosi cistica (CF), una malattia genetica che limita, nel tempo, la capacità respiratoria di una persona.

La fibrosi cistica è causata da un ampio numero di mutazioni (sono più di 2.000 quelle attualmente conosciute) nel gene che codifica per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Si stima che la malattia colpisca 70.000 individui in tutto il mondo, la maggior parte dei quali vive negli Stati Uniti e in Europa. I trattamenti ad oggi esistenti, o quelli in fase di sviluppo, possono solo rallentare la progressione della patologia, e mostrano effetti variabili a seconda della tipologia di mutazione presente nel paziente: la terapia genica, invece, ha il potenziale vantaggio di poter essere impiegata in presenza di qualsiasi difetto nel gene CFTR, rappresentando una virtuale opzione di trattamento universale.

La nuova collaborazione nasce dall'iniziativa congiunta dei settori Respiratory Therapeutic Area e Research Beyond Borders (RBB) di Boehringer Ingelheim: quest'ultimo rappresenta uno dei pilastri della strategia di ricerca e sviluppo della società tedesca, e ha il compito di esplorare le diverse aree di malattia e le scienze e tecnologie emergenti. L'accordo coniugherà la competenza dei partner accademici che compongono il GTC nello studio di protocolli di terapia genica per la fibrosi cistica, l'esperienza di OXB nella produzione di terapie basate su vettori lentivirali e la comprovata capacità di Boehringer Ingelheim nella scoperta di nuovi farmaci e nello sviluppo clinico di innovativi agenti terapeutici.

In particolare, la partnership sarà incentrata su un nuovo approccio di terapia genica che si fonda sull'impiego un vettore lentivirale replicazione-deficiente in formulazione per inalazione, allo scopo di introdurre copie sane del gene CFTR direttamente nelle cellule dei polmoni. Questo metodo ha dimostrato un'alta efficienza di trasferimento genico e offre la possibilità di una somministrazione ripetuta, per il mantenimento dell'effetto terapeutico.

Secondo i termini dell'accordo, Oxford BioMedica produrrà il vettore virale e Boehringer Ingelheim collaborerà con il GTC, a cui spetta di guidare il processo di sviluppo preclinico della terapia genica e di raccogliere l'insieme dei dati necessari a supportare l'avvio delle sperimentazioni cliniche di Fase I. Inoltre, Boehringer Ingelheim ha stipulato, con Imperial Innovations e Oxford BioMedica, un contratto di opzione relativo ai diritti esclusivi globali di sviluppo, produzione, registrazione e commercializzazione della terapia genica per la fibrosi cistica. I dettagli finanziari dell'accordo non sono stati resi noti.

"Grazie a questa collaborazione, stiamo unendo le forze con alcuni dei migliori talenti nel campo della fibrosi cistica per poter arrivare a nuovi progressi di trattamento", ha dichiarato Clive R. Wood, Senior Corporate Vice President nel settore Discovery Research di Boehringer Ingelheim. "Mettendo insieme le nostre attuali competenze come leader, per quasi un secolo, nella scoperta e nello sviluppo di terapie che hanno migliorato la cura dei pazienti con malattie respiratorie, con le conoscenze dei nostri partner in ambito di terapia genica, miriamo a fornire un'opportunità senza precedenti ai pazienti affetti da questa patologia devastante, che aspettano disperatamente migliori opzioni terapeutiche".

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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