Se approvata, la terapia sarà il terzo farmaco di Vertex a trattare il deficit di proteina CFTR

Londra (REGNO UNITO) – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo sull'utilizzo di tezacaftor e ivacaftor (nome commerciale Symkevi®), in regime di combinazione con ivacaftor (Kalydeco®), per il trattamento di persone con fibrosi cistica di almeno 12 anni di età. Il farmaco prodotto da Vertex Pharmaceuticals è destinato ai pazienti con due copie della mutazione F508del nel gene CFTR, oppure una copia della mutazione F508del e una copia di una delle 14 mutazioni in cui la proteina CFTR mostra un'attività residua.

“Il nostro obiettivo, in Vertex, è trovare una cura per tutte le persone che vivono con la fibrosi cistica e stiamo procedendo rapidamente per curare fino al 90% dei pazienti”, ha detto la dr.ssa Reshma Kewalramani, Vicepresidente Esecutivo e Chief Medical Officer presso Vertex. “L'annuncio di oggi è un traguardo fondamentale in questo percorso. Se approvato dalla Commissione Europea, tezacaftor/ivacaftor, in combinazione con ivacaftor, rappresenterebbe un'opzione importante per le persone con due copie della mutazione F508del e il primo farmaco nell'Unione Europea per i pazienti con una copia della mutazione F508del e una copia di una delle 14 mutazioni che determinano un'attività residua di CTFR”.

La domanda presentata alle autorità regolatorie è stata supportata dai risultati di due importanti studi di Fase III, EVOLVE ed EXPAND, pubblicati sul New England Journal of Medicine nel novembre 2017. I risultati hanno mostrato che il trattamento con tezacaftor/ivacaftor in combinazione con ivacaftor offre benefici a pazienti con diverse forme di fibrosi cistica, con miglioramenti statisticamente significativi nella funzionalità polmonare, come determinato dalla variazione assoluta, rispetto al basale, della percentuale del valore predetto di volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1), con un profilo di sicurezza generalmente ben tollerato e senza l'aumento di eventi avversi respiratori rispetto al placebo. Gli effetti indesiderati più comuni riscontrati in pazienti che avevano ricevuto tezacaftor/ivacaftor in associazione con ivacaftor, in studi di Fase III aggregati e controllati con placebo, sono stati cefalea e nasofaringite.

“La terapia combinata tezacaftor/ivacaftor per la fibrosi cistica è un altro importante risultato nello sviluppo di terapie che modificano il decorso della malattia: questa combinazione migliora i risultati clinici e può portare benefici a coloro che non possono usare Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor)”, ha detto il prof. Stuart Elborn, docente di Medicina Respiratoria e direttore del Centre for Specialist Adult Cystic Fibrosis presso il Royal Brompton Hospital di Londra.

Tezacaftor/ivacaftor in combinazione con ivacaftor è stato approvato dalla statunitense Food and Drug Administration (FDA) nel febbraio 2018 e da Health Canada nel giugno scorso: in questi Paesi è commercializzato come Symdeko®.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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