Il parere riguarda la somministrazione a pazienti pediatrici tra i 6 e gli 11 anni che presentino due copie della mutazione F508del

In Europa sono circa 3400 i bambini affetti da fibrosi cistica che presentano due copie della mutazione F508del. Per questi bambini si prospettano novità positive: il CHMP (Comitato per i medicinali ad uso umano) dell’Unione Europea ha dato parere positivo all’estensione dell’autorizzazione marketing del modulatore genico Orkambi (combinazione di lumacaftor e ivacaftor).

Le opinioni positive del CHMP sono traducibili come raccomandazioni per l’approvazione da parte della Commissione Europea, che solitamente estende l’autorizzazione marketing in un tempo che si aggira intorno ai tre mesi.

Attualmente, Orkambi è disponibile in Italia per i pazienti di età pari o superiore ai 12 anni che presentano due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (gene CFTR).

Per ulteriori informazioni si prega di consultare il comunicato stampa ufficiale.

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