Il farmaco ha migliorato la funzione polmonare nei bambini dai 6 agli 11 anni con due copie della mutazione F508del. Alla luce di questo risultato l'azienda Vertex chiederà all'EMA un'estensione dell'autorizzazione per l'immissione in commercio

BOSTON (U.S.A.) – Nuovi risultati positivi per il farmaco Orkambi (combinazione di lumacaftor/ivacaftor): l'azienda produttrice, Vertex Pharmaceuticals, ha annunciato i risultati di uno studio di fase III sui bambini con fibrosi cistica di età compresa fra i 6 e gli 11 anni e con due copie della mutazione F508del.

Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario: la variazione assoluta dell'indice di clearance polmonare (LCI 2.5) nel corso delle 24 settimane di trattamento, dimostrando un miglioramento statisticamente significativo tra i pazienti trattati con Orkambi rispetto al placebo. L'indice LCI (Lung Clearance Index) è una misura sensibile della funzione polmonare nella malattia precoce e l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato l'endpoint primario di questo studio. La clearance di un organo, in farmacologia, indica infatti il volume virtuale di plasma che quell'organo è in grado di depurare da una certa sostanza nell'unità di tempo.

Nella prima metà del 2017, Vertex ha in programma di presentare all'EMA una richiesta di estensione dell'autorizzazione per l'immissione in commercio di Orkambi in questa popolazione di pazienti. Già nel settembre 2016 i dati di uno studio di sicurezza di fase III in aperto, nei bambini di età compresa fra i 6 e gli 11 anni, avevano sostenuto l'approvazione del farmaco da parte della Food and Drug Administration. Anche in questo secondo studio la molecola è stata ben tollerata, con dati di sicurezza simili a quelli del precedente.

“Questo studio è un'importante integrazione dei dati a lungo termine sui pazienti con più di 12 anni, recentemente presentati, i quali suggeriscono che Orkambi può modificare il corso della fibrosi cistica. Questi nuovi dati dimostrano che trattare la causa di fondo della malattia con questo farmaco migliora la funzione polmonare anche nei pazienti più giovani”, ha commentato Jeffrey Chodakewitz, vice presidente esecutivo e capo dell'area medica di Vertex. “Ci stiamo preparando a presentare questi importanti dati all'EMA nella prima metà del 2017, e non vediamo l'ora di portare Orkambi ai bambini europei idonei il più presto possibile”. In Europa, infatti, ci sono circa 3.400 bambini dai 6 agli 11 anni che hanno due copie della mutazione F508del.

“La fibrosi cistica è una malattia progressiva che inizia al momento della nascita, e le misurazioni tradizionali non sempre rilevano il danno polmonare precoce che si verifica nei bambini”, ha aggiunto Felix Ratjen, direttore della divisione di Medicina Respiratoria Pediatrica presso l'Hospital for Sick Children di Toronto, professore di Pediatria all'Università di Toronto e ricercatore capo dello studio. “L'indice LCI è una misura sensibile della funzione polmonare, e questi nuovi dati dimostrano che il trattamento precoce dei bambini, con Orkambi, può migliorarla”.

Il farmaco Orkambi, combinazione di ivacaftor e lumacaftor, è un modulatore della proteina CFTR, che nei pazienti con fibrosi cistica non funziona correttamente, a causa di una mutazione genetica. Per approfondire la tematica clicca qui.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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