Vertex Pharmaceuticals Incorporated, attraverso un comunicato stampa, ha reso noti i progressi relativi al programma di sviluppo clinico di Fase III di VX-661 (composto sperimentale) in combinazione con ivacaftor, che si articola in 4 trial clinici in fieri su un totale previsto di più di 1.000 pazienti affetti da fibrosi cistica (FC).

Sulla base di un'analisi ad interim pre-pianificata, l'azienda sembra intenzionata a sospendere il trial clinico con la combinazione VX-661 e ivacaftor in pazienti con FC con una copia della mutazione F508del e una copia della mutazione responsabile della riduzione della funzione della proteina CFTR ai minimi termini (F508del het/mim).

Alla base di questa decisione non vi sono problematiche di sicurezza quanto di efficacia del trattamento.

Vertex ha annunciato, inoltre, il completamento del processo di reclutamento pazienti relativo al trial con la combinazione VX-661 e ivacaftor in pazienti omozigoti per la mutazione F508del, e ipotizzato il completamento a breve del processo di reclutamento pazienti relativo ad un altro trial con la combinazione farmacologica sopra citata in pazienti con una copia della mutazione F508del e una copia della mutazione F508del/het/min).
Vertex, infine, ha intenzione di sottoporre il dossier di NDA (New Drug Application) alla FDA statunitense per la combinazione VX-661-ivacaftor nella seconda metà del 2017, sulla base dell'avanzamento del programma di Fase III sopra menzionato, includendo anche i dati del trial prematuramente interrotto.

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