Le due aziende biotech si concentreranno sull'utilizzo di queste molecole per trattare la causa di fondo della malattia. Un approccio che potrebbe essere applicato a tutti i pazienti con fibrosi cistica, indipendentemente dalle specifiche mutazioni

CAMBRIDGE (U.S.A.) – Vertex Pharmaceuticals e Moderna Therapeutics hanno stipulato un accordo esclusivo di collaborazione e ricerca finalizzato alla scoperta e allo sviluppo di acido ribonucleico messaggero (mRNA) terapeutico per il trattamento della fibrosi cistica. L'hanno annunciato le due aziende biotech in un comunicato stampa congiunto.
La collaborazione, della durata di tre anni, si concentrerà sull'utilizzo di terapie a base di mRNA per trattare la causa di fondo della malattia: l'obiettivo è attivare le cellule dei polmoni per produrre copie funzionali del regolatore della proteina CFTR (conduttanza transmembrana della fibrosi cistica), che in questi pazienti è difettosa. Un approccio che potrebbe essere applicato a tutti i pazienti con fibrosi cistica, indipendentemente dalle specifiche mutazioni.

“Siamo entusiasti di iniziare questa collaborazione con Moderna per ampliare ulteriormente la nostra pipeline e sostenere il nostro obiettivo: trattare la causa della fibrosi cistica. La collaborazione con Moderna sottolinea il nostro impegno per investire ed essere all'avanguardia nei diversi approcci innovativi, in modo da espandere e migliorare il futuro trattamento della fibrosi cistica”, ha commentato David Altshuler, vice presidente esecutivo di Vertex.

“La profonda esperienza scientifica di Vertex e l'impegno a creare i migliori regimi di trattamento per i pazienti affetti da fibrosi cistica rende questa azienda il partner ideale per far progredire l'mRNA terapeutico nella cura di questa malattia”, ha dichiarato Stéphane Bancel, amministratore delegato di Moderna.

Secondo i termini della collaborazione, Vertex e Moderna condurranno attività di ricerca, sviluppo e commercializzazione in esclusiva. Moderna guiderà le attività di ricerca, sfruttando la sua tecnologia leader nella piattaforma mRNA e nel suo rilascio, mentre Vertex potrà contare sulla sua esperienza scientifica nella biologia della fibrosi cistica e nella comprensione funzionale del CFTR, così come sulla piattaforma di test di proprietà dell'azienda, che utilizza cellule epiteliali bronchiali umane (HBE) da diverse mutazioni del gene. Vertex guiderà tutte le attività pre-cliniche, di sviluppo e commercializzazione e finanzierà tutte le spese relative alla collaborazione.

Vertex pagherà a Moderna 40 milioni di dollari in anticipo, con un potenziale fino a ulteriori 275 milioni di dollari per gli obiettivi intermedi. L'investimento fornirà a Vertex anche una quota di proprietà di Moderna.

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