Dura e immediata la reazione della Cystic Fibrosis Trust

Il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) del Regno Unito ha da poco annunciato che il farmaco Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), sviluppato da Vertex Pharmaceuticals e approvato negli Stati Uniti e in Europa per le persone con fibrosi cistica (CF) che presentano una doppia copia della mutazione F508del, non sarà reso disponibile in Inghilterra perché il costo annuo della terapia, che ammonta a circa 100.000 sterline per paziente, è stato considerato “troppo alto” in relazione alla “modesta” efficacia a breve termine evidenziata dal medicinale.

Secondo quanto attestato dal NICE, nonostante Orkambi si sia dimostrato in grado di ridurre i ricoveri ospedalieri nei pazienti con CF, i benefici del farmaco sulla funzionalità polmonare appaiono “modesti” nel breve termine ed “incerti” nel lungo termine. In base a questi dati, l'Istituto inglese ha dichiarato che la terapia verrà accolta favorevolmente solo se Vertex proporrà un prezzo più ragionevole e adeguato.

Il verdetto è stato immediatamente criticato dall'organizzazione non profit Cystic Fibrosis Trust (CF Trust), che aveva precedentemente proposto al NICE di raccomandare Orkambi per fare in modo di garantire l'accesso al farmaco ai circa 2.750 pazienti inglesi idonei a riceverlo e per permettere, allo stesso tempo, di raccogliere prove nel mondo reale sugli effetti a lungo termine del trattamento.

Ed Owen, Direttore Generale di CF Trust, ha dichiarato: “Siamo molto delusi da questa notizia. La decisione dimostra la debolezza del corrente processo di valutazione del NICE”. Secondo Owen, il parere negativo su Orkambi è stato espresso senza prendere in considerazione gli ultimi risultati pubblicati sulla terapia, in base a cui il farmaco ha dimostrato di poter ridurre di quasi il 50% il tasso di declino della funzionalità polmonare in pazienti con CF trattati per un periodo di 2 anni.

CF Trust, che sta attualmente lavorando per trovare il modo di raccogliere nuove prove su Orkambi nel mondo reale, ha invitato Vertex e NHS England a raggiungere un accordo che permetta, entro la fine del mese di luglio, di rendere disponibile il farmaco ai pazienti inglesi con fibrosi cistica.

Nel frattempo, Vertex sta portando avanti le procedure necessarie a stabilire il rimborso di Orkambi in ogni singolo Paese dell'Unione Europea, compresa l'Italia.

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