Romano Arcieri di FedEmo e altri esperti del settore parlano di costi, discrepanze regionali e considerazioni per il futuro
ROMA - I pazienti affetti dalla forma grave di emofilia A e B, caratterizzata da livelli plasmatici di fattore FVIII e FIX uguali o inferiori all'1 per cento, soffrono di frequenti sanguinamenti spontanei, a livello dei muscoli e delle articolazioni.
Il fattore mancante viene fornito attraverso la terapia di sostituzione, che è ormai ampiamente considerata sicura e efficace. Sono numerosi infatti gli studi che hanno dimostrato miglioramenti nella qualità di vita e nella prevenzione delle artropatie mediante regimi terapeutici di profilassi primaria, cioè iniziata prima del verificarsi di sanguinamenti, generalmente prima dei 2 anni di età.
Nel caso degli adulti, che hanno già avuto episodi emorragici e sviluppato danni articolari, si parla invece di profilassi secondaria e anche in questo caso ne è stata dimostrata l'utilità al fine di ridurre le artropatie.
Il problema principale legato a questo tipo di cura è dato dal costo, si stima infatti che la profilassi costi da 130000 a 162000 dollari all'anno a persona.
La Federazione Mondiale per l'Emofilia ha evidenziato la necessità di garantire a ogni malato la terapia e di colmare il vuoto tra la quantità di prodotto necessario e quella effettivamente disponibile e nel nostro paese FedEmo, che unisce le varie associazioni per l'emofilia, ha lanciato la campagna “100 per cento Cure 100 per cento Rare” allo scopo di migliorare l'accesso alle cure e la qualità della vita di tutti i pazienti emofiliaci.
Il Dr. Romano Arcieri, Segretario generale di FedEmo, insieme a un team di esperti, si chiede quale sia la realtà italiana e quali le aspettative per il futuro, in un articolo pubblicato su "Blood Transfusion".
Secondo il Centro Nazionale Sangue in Italia il consumo di prodotti di sostituzione supera le 6,5 unità internazionali (I.U.) per persona, tuttavia se si scompone questo dato nelle diverse regioni si ottiene un quadro molto diverso, infatti in 7 regioni o province autonome il consumo non raggiunge nemmeno le 5 I.U. a persona, che risultano non sufficienti a garantire a tutti l'accesso alla profilassi.
Secondo gli autori inoltre la richiesta di fattori di sostituzione è destinata a crescere nei prossimi anni, infatti la maggiore aspettativa di vita dei pazienti porterà con sé un aumento di complicazioni ortopediche, oncologiche e metaboliche collegate all'età e la necessità sempre maggiore di profilassi secondaria.
La situazione economica attuale e il rischio di tagli dei fondi riservati alle cure per l'emofilia preoccupano FedEmo e le organizzazioni dei pazienti, tuttavia le terapie di sostituzione, la cui efficacia e sostenibilità economica sono supportate da concrete evidenze scientifiche, al contrario di molti altri casi, non dovrebbero essere a rischio secondo gli esperti.
Un altro aspetto molto attuale è la contrapposizione tra i due tipi di prodotti disponibili, quelli derivati dal plasma e quelli ottenuti attraverso la tecnologia del DNA ricombinante.
Secondo gli autori non è prioritario fare una distinzione netta di queste due classi di prodotti, sarebbe più utile invece confezionare terapie sempre più su misura del paziente, per quanto possibile in termini di scelta del prodotto e posologia, tenendo conto di fattori come la risposta farmacocinetica, l'efficacia, la percezione personale, lo sviluppo di inibitori, gli effetti collaterali e l'aderenza alla terapia.
“In conclusione – spiegano gli autori – pensiamo che la partecipazione di organizzazioni non governative, come le associazioni regionali e nazionali di pazienti, possa fornire un contributo nell'ambito dei processi decisionali. Allo stesso modo i rappresentanti dei pazienti emofiliaci dovrebbero essere sempre resi partecipi della discussione di linee guida cliniche o gestionali e di qualsiasi programma di cura”.
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