Lo studio sarà condotto nel Regno Unito

La compagnia farmaceutica Alnylam ha annunciato di aver presentato all'agenzia governativa inglese MHRA (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) la richiesta ufficiale di autorizzazione per poter intraprendere uno studio clinico di Fase I sull'impiego del proprio farmaco ALN-AT3 nel trattamento di pazienti affetti da emofilia A, anche nella forma complicata dallo sviluppo di “inibitori”, o da emofilia B.
L'azienda prevede di avviare la sperimentazione nei primi mesi del 2014.

Il termine emofilia comprende un gruppo di patologie ereditarie caratterizzate dalla carenza di  vari fattori di coagulazione del sangue, problema che provoca ricorrenti sanguinamenti, anche gravi, a livello di articolazioni, muscoli e altri organi interni. Le forme più diffuse di questa malattia sono l'emofilia A (deficit di fattore VIII) e l'emofilia B (deficit di fattore IX).

ALN-AT3 è un medicinale, somministrato per via sottocutanea, che sfrutta la tecnica RNAi (RNA interference) per bloccare un importante anticoagulante endogeno denominato antitrombina (AT).

Sulla base dei promettenti risultati ottenuti da ALN-AT3 in precedenti studi preclinici condotti su modelli animali, si prevede che il farmaco determini, attraverso il suo meccanismo d'azione, un aumento della produzione di trombina e una riduzione della frequenza e della gravità dei sanguinamenti provocati dall'emofilia.

Secondo la richiesta di autorizzazione presentata da Alnylam, la sperimentazione clinica di Fase I di ALN-AT3 verrà condotta in Inghilterra e sarà suddivisa in due parti. La prima consisterà nel determinare il profilo di tollerabilità del farmaco in 24 soggetti volontari sani. Nella seconda parte verrà poi valutata la sicurezza e l'efficacia di ALN-AT3 nel trattamento di 18 pazienti affetti da forme moderate o gravi di emofilia A o B.

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