Biogen Idec ha annunciato oggi di aver depositato una domanda di registrazione per sostanze biologiche (Biologics License Application) alla U.S. Food and Drug Administration (FDA) per l'approvazione della commercializzazione della proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore VIII connesso al dominio Fc (rFVIIIFc) per il trattamento dell'emofilia A.
La proteina di fusione ricombinante FVIIIFc è il primo prodotto candidato per l'emofilia A in una nuova classe di terapie basate su fattori di coagulazione ad azione prolungata in fase di sviluppo; tali terapie hanno l'obiettivo di ridurre il peso della terapia attualmente disponibile per questa patologia. Se approvata, la proteina rFVIIIFc sarà il primo importante progresso nella terapia per l'emofilia A in più di due decadi. L'autorizzazione all'immissione in commercio si è basata sui risultati dello studio A-LONG, il più grande studio clinico di fase 3 per la registrazione mai effettuato sull'emofilia A.
"Questa richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio segna un altro importantissimo passo avanti verso il nostro obiettivo di trasformare la cura per i pazienti affetti da emofilia, le loro famiglie e gli altri professionisti della salute", ha affermato Glenn Pierce, M.D., Ph.D., vicepresidente senior di Global Medical Affairs e chief medical officer, sezione terapie per l'emofilia di Biogen Idec. "Durante lo studio di fase 3 che abbiamo effettuato, i pazienti trattati con rFVIIIFc hanno utilizzato iniezioni di rFVIIIFc una o due volte a settimana, creando un potenziale di riduzione delle iniezioni secondo un numero compreso fra 50 e 100 ogni anno per chi segue attualmente una terapia profilattica. I pazienti che stanno attualmente curando episodi emorragici, inoltre, potrebbero ridurre il dosaggio profilattico a una volta alla settimana e mantenere una significativa protezione dalle emorragie senza dover effettuare lo stesso numero totale di iniezioni annuali necessarie oggi per curare gli episodi emorragici".
Normalmente la profilassi dell'emofilia A richiede 3 o 4 iniezioni a settimana, oppure ogni due giorni, per far sì che si abbia sempre in circolazione un sufficiente livello di fattore di coagulazione per dare la necessaria protezione dalle emorragie. Senza il trattamento profilattico, i pazienti affetti da emofilia A sono sempre a rischio di episodi emorragici che possono provocare danni irreversibili alle articolazioni e situazioni potenzialmente fatali.
Il giorno 4 marzo 2013, Biogen Idec ha annunciato che la FDA ha accettato di sottoporre alla procedura di esame per una domanda di registrazione BLA dell'azienda per la sua proteina-candidato fattore IX rFIXFc per i pazienti affetti da emofilia B.
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