Emofilia: news su farmaci, terapie, sperimentazioni e qualità della vita

Per i pazienti affetti da Emofilia A che sviluppano inibitore, circa il 20 – 30 per cento del totale, sembra esserci una soluzione: un farmaco capace di bypassare l’inibitore permettendo così ai fattore della coagulazione di fare il loro dovere evitando i sanguinamento e le loro conseguenze. Se nella lotta contro l’emofilia, infatti, negli ultimi 20 anni si sono fatti passi da gigante, grazie a molti nuovi farmaci, il problema dello sviluppo dell’inibitore è rimasto invece in gran parte irrisolto e costituisce una delle maggiori preoccupazioni per i pazienti. Una possibile soluzione sembra venire da un farmaco sul mercato già da più di 10 anni, il FEIBA di Baxter. La sua funzione è quella di riuscire a bypassare l’inibitore del fattore VIII della coagulazione, un anti-inibitore coagulante (AICC). A dimostrare l'efficacia di un suo uso preventivo contro gli effetti nefasti dello sviluppo dell’inibitore è uno studio recentemente pubblicato sul New England Journal of Medicine e al quale hanno partecipato anche ricercatori italiani: tra questi il prof. Alessandro Gringeri del Dipartimento di medicina e specialità mediche del Policlinico e università degli Studi di Milano.

Lo studio, supportato da Baxter BioScience, ha arruolato pazienti con più di 2 anni e un alto livello di inibitori. A questi, in maniera randomizzati, è stato somministrato, il Feiba per 6 mesi confrontando 6 mesi di anti-inibitore coagulante (AICC) infuso in profilassi alla dose di 85 U per chilogrammo di peso corporeo per 3 giorni non consecutivi alla settimana, con 6 mesi di terapia on-demand (AICC alla dose target di 85 U per kg utilizzate per episodi emorragici). I due periodi di trattamento sono stati separati da un periodo di 3 mesi di washout, durante il quale i pazienti hanno ricevuto terapia on-demand per il sanguinamento. L'outcome primario era il numero di episodi emorragici durante ogni periodo di 6 mesi di trattamento.
Dei 34 pazienti sottoposti a randomizzazione, 26 hanno completato entrambi i periodi di trattamento e su questi è stato fatto il confronto di efficacia. Rispetto ai terapia on-demand, la profilassi è stata associata ad una riduzione del 62 per cento in tutti gli episodi di sanguinamento, una riduzione del 61 percento dell’emartro e una riduzione del 72 per cento degli episodi di sanguinamento. In alcuni pazienti si è registrata anche una riduzione del 100 per 100 degli episodi di sanguinamento, con una riduzione media dell’84 per cento. L'unico evento avverso è stata una reazione allergica in un paziente.