CAMBRIDGE, MA (U.S.A.) – L'azienda farmaceutica Catabasis e la Muscular Dystrophy Association (MDA), hanno stretto un accordo per sostenere la seconda parte della sperimentazione clinica MoveDMD sul farmaco CAT-1004, un nuovo prodotto candidato per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. L'ha annunciato pochi giorni fa, con un comunicato, la compagnia statunitense.

Secondo questa collaborazione, la MDA fornirà finanziamenti per il trasporto dei partecipanti che prenderanno parte allo studio. La prima parte del trial MoveDMD è stata completata e Catabasis ha recentemente riportato risultati positivi per la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica. La seconda fase dovrebbe iniziare nella prima metà del 2016.

A coloro che hanno preso parte alla prima fase sarà chiesto di partecipare anche alla seconda, e ulteriori candidati saranno arruolati: Catabasis sta attualmente identificando i pazienti aggiuntivi che sono interessati a partecipare al trial. I criteri di inclusione per la parte B dovrebbero essere simili a quelli per la parte A.

L'incidenza della distrofia muscolare di Duchenne nella popolazione degli Stati Uniti è stimata tra 1 su 3.500 e 1 su 6.000 nati maschi. La perdita di una proteina chiave del muscolo chiamata distrofina provoca atrofia muscolare e debolezza, e può portare a perdita della deambulazione, difficoltà respiratorie e scompenso cardiaco. L'aspettativa di vita è attualmente fra i 15 e i 20 anni. CAT-1004 è una piccola molecola orale che Catabasis crede abbia il potenziale per essere un trattamento modificante la malattia, indipendentemente dalla sottostante mutazione della distrofina.

CAT-1004 è un inibitore di NF-kB, una proteina che è cronicamente attivata nella Duchenne, così come accade in molti altri disturbi muscolo-scheletrici. Nei modelli animali di Duchenne, CAT-1004 ha inibito la NF-kB, ha ridotto la degenerazione e aumentato la rigenerazione muscolare.

“Catabasis e la Muscular Dystrophy Association condividono la missione di fornire a tutti i ragazzi che soffrono di questa malattia la speranza di un trattamento nuovo ed efficace”, ha detto Joanne Donovan, capo dello staff medico di Catabasis. “Siamo grati per il sostegno da parte della MDA per questo studio e miriamo a un esito positivo di questa collaborazione, per i nostri pazienti, le loro famiglie e tutti coloro che sono colpiti da questa malattia”.

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