USA - BioMarin Pharmaceutical ha annunciato che un apposito comitato consultivo della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, ossia il 'Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee' (PCNSDAC), esaminerà la richiesta di approvazione (NDA, New Drug Application) di drisapersen, un farmaco 'antisenso' candidato per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che sono suscettibili di una terapia di 'salto dell'esone 51' (exon 51 skipping). Il PCNSDAC valuterà i dati inclusi nella NDA di drisapersen nel corso di una riunione prevista per il prossimo 24 novembre.

Il PCNSDAC è uno dei comitati consultivi della FDA e si occupa di revisionare i risultati sulla sicurezza e l'efficacia di farmaci, sia sperimentali che approvati, impiegati nel trattamento delle malattie neurologiche umane. Il PCNSDAC è costituito da un nucleo di 11 membri votanti selezionati nei settori della neurologia, neurofarmacologia, neuropatologia, otorinolaringoiatria, epidemiologia e statistica.

Camilla V. Simpson, Direttore Globale del settore Regulatory Affairs and Pharmacovigilance di Biomarin, ha dichiarato: “La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia neuromuscolare progressiva e mortale, che ha limitate opzioni di trattamento e che colpisce soprattutto ragazzi e giovani adulti. Siamo lieti di confrontarci con il PCNSDAC in merito alla New Drug Application per drisapersen, allo scopo di portare questo necessario trattamento un passo più vicino a quei pazienti che sono affetti da una specifica forma di DMD”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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