Sono schizzate del 39% le azioni della biotech americana Sarepta Therapeutics, dopo l’accordo raggiunto dall’azienda con l’americana Fda per l’inizio di una procedura speciale di deposito del dossier registrativo – ‘rolling marketing application’ - per eteplirsen, un farmaco per la cura della distrofia muscolare di Duchenne.

Con questo accordo, Sarepta si pone in una posizione privilegiata per far inserire l’esame del farmaco all'ordine del giorno di un comitato consultivo della Fda, cui sarà probabilmente chiesto di rivedere i dati clinici relativi a eteplirsen e drisapersen.

Drisapersen è il farmaco concorrente per la cura di Duchenne sviluppato da Biomarin Pharmaceuticals, ed è già in fase di revisione della Fda. Il comitato consultivo della Fda è probabile avverrà il prossimo autunno.

Eteplirsen è un agente che sfrutta la tecnica del salto dell’esone, una tecnica innovativa che agisce direttamente a livello dell’RNA messaggero. In questo modo affronta uno dei difetti genetici alla base di distrofia muscolare di Duchenne, una gravissima malattia genetica neuromuscolare legata al cromosoma X, che insorge nei primi anni di vita (generalmente tra i 2 e 4 anni), portando prima a un indebolimento dei muscoli e poi alla perdita della deambulazione entro i primi 12 anni, arrivando poi a coinvolgere anche la muscolatura cardiaca e quella respiratoria. L’epilogo tragico è la morte del paziente in giovane età, anche prima dei trent’anni.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Premio OMaR - Sito ufficiale

Libro bianco sulla malattia polmonare da micobatteri non tubercolari



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni