I familiari aiutano a scrivere la Guida all'orientamento sulla Distrofia Muscolare di Duchenne per la valutazione dell'FDA

Quando si tratta di sviluppare nuovi farmaci, si parla sempre di aziende farmaceutiche e agenzie federali, ma stavolta i pazienti e le loro famiglie vogliono una svolta ed hanno deciso di partecipare personalmente.

Il Parent Project Muscular Dystrophy, è un gruppo fondato da familiari di pazienti che, stufi della quasi totale assenza di progressi compiuti dalla ricerca, ha deciso di prendere in mano la situazione e scrivere una guida per aiutare le compagnie farmaceutiche a sviluppare nuove terapie.

La Guida all'orientamento sulla Distrofia Muscolare di Duchenne è stata redatta da una commissione composta da 80 membri (parenti, medici, addetti delle aziende farmaceutiche, esperti). La guida è promossa dalla Food and Drug Administration (FDA) e mira a fissare i punti cardine in merito allo sviluppo di nuovi trial e quali standard essi debbano rispettare perché il farmaco sia approvato.

 

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il Sito di Parent Project USA (sito in lingua inglese).

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