Per farlo occorrono nuove scale di valutazione, su questo ha lavorato a Roma un meeting di esperti riuniti da Parent Project

ROMA - Nei giorni scorsi nella Capitale, presso The American University of Rome, si è svolto un meeting internazionale sulla distrofia di Duchenne organizzato da Parent Project onlus e finanziato da Parent Project Olanda. Tema centrale dell’incontro è stato il tentativo di mettere a punto nuove scale di valutazione dei pazienti che siano anche utili per poter valutare nei trial clinici pazienti di tutte le età, inclusi coloro che hanno già perso la capacità di camminare.

Fino ad oggi, infatti, i trial clinici per la DMD sono stati progettati per pazienti deambulanti ma ora, finalmente, inizia a profilarsi la possibilità che alcuni di questi studi siano estesi anche a ragazzi che hanno perso la deambulazione. Uno dei fattori che ha limitato l’estensione degli studi ai ragazzi più grandi è la mancanza di scale di valutazioni paragonabili a misurazioni come il test dei sei minuti (6MWT) che si usa nei ragazzi in grado di camminare.

Il workshop – a cui hanno partecipato alcuni tra i  i maggiori esperti mondiali di misure di valutazione (outcome measures), provenienti da Stati Uniti, Olanda, Inghilterra, Danimarca, Belgio, Francia e Italia - è stato coordinato dal professor Eugenio Mercuri dell’Istituto di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Agostino Gemelli di Roma, che aveva presentato il progetto a febbraio, in occasione della Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker di Parent Project.

Ciò che dà carattere innovativo a questo lavoro, è che per la prima volta, le misure verranno discusse non solo tra gli esperti clinici ed i ricercatori ma anche da ragazzi DMD e dalle loro famiglie e dai rappresentanti delle aziende coinvolte nei futuri studi clinici, in modo da poter arrivare a delle conclusioni in grado di soddisfare i rigorosi criteri degli enti che regolamentano i farmaci in Europa e Stati Uniti e facilitare il percorso degli studi clinici.


 

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