E’ stato pubblicato lo scorso 16 gennaio in Gazzetta Ufficiale l’inserimento dei medicinali prednisone, prednisolone e deflazacort nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN), ai sensi della legge 648/96, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. La richiesta era stata effettuata, dall’associazione Parent Project all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ed era stata approvata dalla Commissione consultiva Tecnico Scientifica (CTS) dell’AIFA con emissione della Determina del 23 dicembre 2016.

Ma cosa vuol dire esattamente tutto ciò? Parent Project Onlus ha cercato di chiarirlo in alcuni punti in un articolo di Francesca Ceradini che vi riportiamo di seguito.

Cosa vuol dire inserire un farmaco in “elenco 648”?
La Legge 648 del 23 Dicembre 1996 consente l’erogazione di alcuni farmaci a carico del SSN per rispondere tempestivamente a condizioni patologiche per le quali non esiste una valida alternativa terapeutica. L’inserimento di farmaci nell’elenco 648 è condizionato dall’esistenza di uno dei seguenti requisiti:
- medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati, ma non in Italia;
- medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica, di cui siano già disponibili risultati della seconda fase;
- medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata in Italia.

L’inclusione nell’elenco 648 viene effettuata dall’AIFA, previo parere favorevole da parte della CTS, su richiesta documentata da parte di associazioni di pazienti, società scientifiche o aziende sanitarie. E questo è il percorso che ha intrapreso Parent Project Onlus, facendo riferimento al terzo requisito sopraindicato (diversa indicazione terapeutica) per la richiesta di inserimento in 648 di deflazacort, prednisone e prednisolone.

In Italia, infatti, la DMD non è ufficialmente inserita tra le indicazioni terapeutiche dei cortisonici – lo si evince dal fatto che non è indicata nel riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP), il cosiddetto bugiardino – e questi vengono prescritti come farmaci “off-label” o “fuori etichetta”, ovvero per un’indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata nel nostro Paese.
Quando un farmaco è inserito nell’elenco 648, vengono riportati la relativa indicazione terapeutica e i riferimenti della Gazzetta Ufficiale in cui trovare i provvedimenti/determinazioni di inclusione completi. La Determina del 23 dicembre 2016 (Determina n. 1628/2016) riporta infatti i criteri di inclusione per poter accedere all’erogazione da parte del SSN dei cortisonici per la Duchenne, quali ad esempio una diagnosi genetica accertata di DMD, l’assenza di fattori di rischio o intolleranze all’uso di glucocorticoidi e l’aver effettuato alcune vaccinazioni. La Determina indica inoltre la fascia di età consigliata per l’inizio del trattamento (età che deve comunque essere valutata dallo specialista che segue il paziente), e specifica la posologia e i principali effetti collaterali da prendere in considerazione.

Perché è stata fatta questa richiesta e cosa cambierà per i pazienti Duchenne?
Come tutti sappiamo, una vera e propria terapia non è ancora disponibile per la DMD. Al momento, l’uso di cortisonici è l’unico trattamento somministrabile a tutti i bambini e ragazzi Duchenne che abbia portato a un significativo risultato in termini di prolungamento della funzionalità muscolare, respiratoria, cardiaca e dell’aspettativa di vita. È quindi fondamentale poter somministrare precocemente e regolarmente questo tipo di farmaco. Purtroppo però l’indicazione “off label”, che finora hanno avuto i cortisonici in Italia per la Duchenne, ha posto tutta una serie di difficoltà per quel che riguarda il regolare accesso dei pazienti DMD a questi farmaci.

La prescrizione di deflazacort, prednisone e prednisolone per la Duchenne viene effettuata mediante il Piano Terapeutico che è rilasciato dai medici specialisti – autorizzati da strutture ospedaliere, universitarie o istituti di ricovero e cura a carattere scientifico – che hanno la presa in carico del paziente DMD. Questo Piano Terapeutico autorizza la richiesta di accesso gratuito al farmaco presso le farmacie specializzate appartenenti alle ASL di residenza. Fin qui tutto chiaro! Ma le difficoltà e gli imprevisti sorgono in una fase successiva, a causa delle eterogeneità tra le diverse Regioni e le diverse ASL che contraddistinguono l’Italia. Ad esempio, alcune Regioni non prevedono l’accesso gratuito di un farmaco con indicazione “off label”, altre Regioni lo prevedono ma richiedono una serie di documentazioni supplementari, quali l’indicazione di un beneficio per la Duchenne con assenza di effetti collaterali (purtroppo è ben noto che certificare l’assenza di effetti collaterali da cortisonici è impossibile). Alcune ASL invece hanno difficoltà riguardo alla reperibilità e alle scorte del farmaco, e non possono quindi assicurare l’erogazione delle quantità richieste. Insomma tutta una serie di intralci pratici e burocratici che limitano l’accesso al farmaco e mettono a rischio la salute dei pazienti Duchenne.

A questo punto, l’inserimento dei cortisonici nell’elenco 648 per la Duchenne regolamenta la loro erogazione a carico del SSN su scala nazionale, sormontando tutte le problematiche regionali e locali. Da ora in poi la presentazione di un Piano terapeutico con la prescrizione di deflazacort, prednisone e prednisolone per la distrofia muscolare di Duchenne, corredata con la dicitura “ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, (Determina n. 1628/2016)” garantirà l’accesso gratuito al farmaco a tutti i pazienti Duchenne che ne hanno diritto sull’intero territorio italiano.

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