In Italia il farmaco è già disponibile ed è stato posto a totale carico del Servizio sanitario nazionale

Buone notizie per le persone affette da distrofia di Duchenne. Il National Institute for Health and Care Excellence (Nice), l'ente britannico dedicato alla valutazione costi-benefici dei trattamenti, ha dato parere favorevole alla rimborsabilità di ataluren per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne conseguente a una mutazione nel gene della distrofina (nmDmd) nei pazienti deambulanti dai cinque anni di età. In Italia il prodotto è già disponibile ed è rimborsato dal Servizio sanitario nazionale. Qui vi avevamo già raccontato i benefici e gli effetti della molecola su questi malati rari.

Filippo Buccella, fondatore di Parent Project Onlus, un'associazione impegnata da tanti anni nella rappresentazione dei bisogni dei malati e delle loro famiglie, non nasconde la soddisfazione: “Questo ulteriore passo avanti è particolarmente importante per noi familiari e pazienti. Dopo venti anni di impegno cominciano ad arrivare i primi risultati e ci regalano la possibilità di vedere i nostri figli camminare per qualche anno in più e questo, come sappiamo, si traduce in una vita migliore e più lunga”.

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