USA - Catabasis Pharmaceuticals ha recentemente comunicato i dati positivi provenienti dalla parte A dello studio clinico MoveDMD, condotta con l'obiettivo di stabilire la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica del composto sperimentale CAT-1004 impiegato per il trattamento di un gruppo di bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Sulla base di questi risultati, entro la prima metà di quest'anno dovrebbe avere inizio la parte B dello studio, che avrà lo scopo di valutare l'efficacia di CAT-1004 sulla stessa tipologia di pazienti.

Le tre diverse dosi giornaliere di CAT-1004 testate nella prima fase di studio (33, 67 e 100 mg/kg) sono state generalmente ben tollerate, senza la comparsa di problemi di sicurezza. La maggior parte degli eventi avversi sono apparsi di natura lieve e sono consistiti in diarrea (4 eventi), feci molli (3 eventi) e dolore addominale superiore (2 eventi). Non sono emersi effetti collaterali gravi e nessuno dei pazienti ha dovuto interrompere il trattamento per ragioni di sicurezza. Dei 9 eventi avversi totali, 6 sono stati osservati nel gruppo di dosaggio più elevato. In base a quanto emerso dagli esami chimico-fisici e dalle visite di controllo, la salute dei partecipanti non ha corso alcun rischio.

Le valutazioni sulla farmacocinetica di CAT-1004 sono state ugualmente proficue, ed hanno portato a stabilire i dosaggi del farmaco che verranno utilizzati nel corso della fase B dello studio. Le dosi scelte sono da 67 e 100 mg/kg, suddivise in parti da 33 mg/kg che saranno assunte dai pazienti 2 o 3 volte al giorno, insieme al cibo.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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