I primi risutati da uno studio clinico condotto su 5 pazienti

Il trattemento combinato con L-arginina e metformina potrebbe rivelarsi utile per rallentare la Distrofia di Duchenne. A sostenerlo è uno studio clinico condotto su 5 pazienti e pubblicato su PlosOne. I risultati dello studio pilota, dimostrano i benefici effetti di un trattamento basato sulla somministrazione di L-arginina e metformina - il primo precursore di ossido nitrico (NO), la seconda attivatrice indiretta della protein-chinasi AMP-attivata (AMPK) - che nel complesso agiscono sinergicamente nello stimolare la funzione mitocondriale, alterata nella patologia.

"Anche se la malattia che causa il prodotto del gene, la distrofina, è presente in molti diversi tessuti diversi in tutto il corpo, la patologia è prevalentemente limitata al tessuto muscolare" spiegano gli autori, coordinati da Patricia Hafner, della Divisione di Neuropediatria dell’Ospedale dei Bambini dell’Università di Basilea. "Nel muscolo la distrofina si trova vicino alla superficie interna del plasmalemma e interagisce come una proteina strutturale sia con numerose proteine di membrana che formano il complesso distrofina-glicoproteina associata (DGC) sia con proteine del citoscheletro".

"Pertanto, la perdita di distrofina in DMD è associata a perdita di integrità del citoscheletro e sarcolemma. Si ritiene che questo difetto strutturale comporta disregolazione dell’omeostasi del calcio attraverso canali Ca++ meccano-sensibili, l'attivazione di proteasi, come calpaina, e l’aumentata produzione di specie reattive dell'ossigeno (ROS), che provocano danni a proteine e membrane" proseguono i ricercatori.

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