Dyax Corp. ha annunciato di aver ottenuto risultati positivi su sicurezza, farmacocinetica ed efficacia di DX-2930, prodotto in via di sperimentazione per la prevenzione degli attacchi di Angioedema Ereditario (HAE). Scoperto da Dyax, DX-2930 è un anticorpo monoclonale, interamente umano, inibitore della callicreina plasmatica.
I risultati ottenuti provengono dallo studio di fase 1b in corso; uno studio multi-centrico, randomizzato, in doppio cieco, a dosi multiple-crescenti, controllato con placebo e disegnato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di DX-2930 in pazienti affetti da HAE.
Un totale di 37 soggetti, in un rapporto di 2: 1, è stato randomizzato rispettivamente al gruppo trattato con farmaco attivo o con placebo, con 4 gruppi di dosaggio: 0, 100, 300, o 400 mg. Ogni soggetto ha ricevuto due dosi di DX-2930 o placebo, somministrate con un intervallo temporale di 14 giorni l'una dall'altra, ed è stato successivamente seguito per 15 settimane.
DX-2930 è stato ben tollerato a tutti i dosaggi. Non ci sono stati morti o interruzioni del trattamento a causa di eventi avversi.
I risultati farmacocinetici hanno dimostrato che DX-2930 ha un emivita media di circa 14 giorni e i dati provenienti da due differenti saggi di esplorazione con biomarker hanno confermato che l'inibizione della callicreina plasmatica avviene in maniera dose e tempo-dipendente.
Inoltre, durante l'intervallo prestabilito di efficacia della durata di 6 settimane, si sono verificati zero attacchi di HAE nel gruppo trattato con 300 mg di DX-2930 e 0.045 attacchi a settimana nel gruppo trattato con 400 mg di DX-2930, rispetto ai 0.37 attacchi a settimana verificatisi nel gruppo placebo. Questo è un risultato importante e acquisisce ancor più rilevanza se si pensa che i pazienti randomizzati ai gruppo trattati con 300 e 400 mg avevano precedentemente dichiarato di aver avuto almeno 2 attacchi nei tre mesi precedenti l'inizio del trial.
Si è verificata, dunque, una riduzione del 100% per il gruppo di dose di 300 mg rispetto al placebo e una riduzione dell' 88% per il gruppo di dose di 400 mg rispetto al placebo. Durante l'intervallo di efficacia primaria, il 100% dei soggetti nel gruppo trattato con 300 mg e l'82% dei soggetti nel gruppo 400 mg non hanno subito attacchi, al contrario del 27% dei soggetti nel gruppo placebo. Lo studio sarà completo quando tutti i soggetti del gruppo sottoposto a trattamento con 400 mg completeranno le valutazioni finali sulla sicurezza (giorno 120).
Consulta il comunicato stampa originale.
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