La decisione presa dal produttore in attesa della risposta della FDA.

Giocare d’anticipo su una possibile ulteriore richiesta di dati da parte della FDA e dunque, nel dubbio, programmare un nuovo trial clinico di terza fase. È questa la decisione appena annunciata dalla biofarmaceutica Santarus e dalla società biotech Pharming Group, con interessi comuni nella produzione e commercializzazione di un nuovo farmaco per il trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario (HAE). Si tratta del Ruconest – conosciuto però negli USA come Rhucin - un c1 inibitore ricombinante umano. Lo studio internazionale, multicentrico, randomizzato e controllato con placebo riguarderà circa 50 pazienti che ora dovranno essere arruolati.

I dati di questo ulteriore studio dovrebbero servire a sostenere una eventuale richiesta di nuovo dati da parte della FDA, anche se, secondo le due aziende, i numerosi studi già portati all’autorità americana sono assolutamente sufficienti. La sicurezza e l'efficacia di Rhucin per il trattamento degli attacchi di HAE, infatti, erano già state valutate in due studi randomizzati controllati con placebo e quattro studi open label controllati con placebo; entrambi hanno mostrato un miglioramento statisticamente significativa e clinicamente rilevante per l'endpoint primario, cioè il tempo necessario perché cominci il sollievo dai sintomi a partire da momento della somministrazione. A
d ottobre Pharming ha ricevuto l’autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea, come Ruconest, per il trattamento degli attacchi acuti di HAE e a fine dicembre ha presentato una Biologics License Application (BLA) per Rhucin alla FDA. Proprio nei prossimi giorni – vista la scadenza dei 60 previsti dalla FDA – dovrebbe arrivare la risposta che potrebbe essere positiva ma potrebbe invece anche portare la richiesta di ulteriori dati. Il costo di questo nuovo studio sarà sostenuto da Pharming.

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