Farmaci

Presentati i dati a lungo termine di uno studio clinico di estensione di Fase III

Roma – In occasione del meeting scientifico dell'American College of Allergy, Asthma and Immunology (ACAAI) sono stati presentati i risultati finali dello studio HELP OLE che mostrano come il farmaco lanadelumab-flyo (Takhzyro®) abbia contribuito a prevenire e ridurre la frequenza a lungo termine degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che hanno ricevuto il trattamento per una durata media di 29,6 mesi.

Il tasso medio di attacchi di angioedema ereditario è stato ridotto dell'87,4%, e quasi il 70% dei pazienti trattati con lanadelumab-flyo 300 mg ogni due settimane ha avuto un periodo privo di attacchi di oltre 12 mesi. I dati saranno pubblicati anche sulla rivista Annals of Allergy, Asthma & Immunology.

"L'imprevedibilità degli attacchi causati da angioedema ereditario ha un impatto significativo sulla vita dei pazienti affetti da HAE. L'angioedema ereditario è una condizione che dura tutta la vita, pertanto la riduzione della frequenza e della gravità degli attacchi è un obiettivo terapeutico importante per molti individui che convivono con questa patologia", ha dichiarato Marc A. Riedl, ricercatore dello studio HELP OLE, Professore di Medicina e Direttore Clinico presso il Centro U.S. Hereditary Angioedema Association dell'Università della California, a San Diego. "Lo studio HELP originale controllato con placebo ha dimostrato l'efficacia e la sicurezza di lanadelumab-flyo in 26 settimane di trattamento. I risultati dell’estensione dello studio sono incoraggianti dal momento che dimostrano che lanadelumab-flyo può aiutare a prevenire gli attacchi a lungo termine con un trattamento continuativo".

La Fase III dello studio HELP originario è stata condotta su 125 pazienti di età pari o superiore a 12 anni per un periodo di 26 settimane, il che lo rende, ad oggi, il più grande studio randomizzato e controllato di prevenzione dell’angioedema ereditario, con la più lunga durata di trattamento attivo. Lo studio HELP OLE è stato progettato per valutare la sicurezza a lungo termine (endpoint primario) e l'efficacia di lanadelumab-flyo per un massimo di 2,5 anni. I risultati completi si basavano sui dati raccolti tra maggio 2016 e ottobre 2019, e comprendevano 109 pazienti che sono stati originariamente valutati nello studio HELP, e 103 pazienti idonei che non hanno partecipato allo studio iniziale ma che hanno subìto almeno un attacco di angioedema ereditario in 12 settimane. I risultati completi dello studio HELP OLE hanno mostrato che il profilo di efficacia e sicurezza di lanadelumab-flyo era coerente con i risultati originali dello studio HELP.

"Negli ultimi anni sono stati compiuti notevoli passi avanti nella scienza per comprendere e trattare meglio l'angioedema ereditario. Nel 2018 abbiamo ricevuto le prime approvazioni normative per lanadelumab-flyo come prima terapia preventiva con anticorpo monoclonale per l’angioedema ereditario, e abbiamo già visto la differenza che ha fatto nella prevenzione degli attacchi in molti pazienti in tutto il mondo", ha commentato Donatello Crocetta, Global Medical Head, Rare Immunology and Metabolic Diseases, Chief Medical Office di Takeda. "Portare avanti la ricerca, come lo Studio HELP OLE, è fondamentale per sviluppare ulteriormente la nostra comprensione del potenziale di lanadelumab-flyo come opzione di trattamento preventivo a lungo termine per coloro che convivono con l'angioedema ereditario".

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