USA - Biotie Therapies ha annunciato di aver raggiunto un accordo con la Food and Drug Administration (FDA) su un protocollo di valutazione speciale (SPA) per lo studio di Fase III di tozadenant, nel trattamento della malattia di Parkinson (PD).

Gli eventuali esiti positivi della sperimentazione, uniti ai risultati dello studio di Fase IIb già completato, potrebbero permettere a Biotie di presentare alla FDA una richiesta ufficiale di approvazione per la commercializzazione del farmaco.

Un protocollo SPA (Special Protocol Assessment) è uno speciale accordo scritto tra lo sponsor di una sperimentazione e la FDA per la progettazione, le dimensioni e le analisi pianificate di un determinato studio clinico.

Lo studio di Fase III, denominato TOZ-PD, valuterà l'efficacia e la sicurezza di tozadenant rispetto al placebo nel trattamento di 450 pazienti affetti da malattia di Parkinson che manifestano il fenomeno di “deterioramento da fine dose” (end-of-dose wearing off), a seguito della terapia con levodopa. Questo fenomeno consiste nel fatto che, dopo un numero variabile di anni, il trattamento con levodopa non è più in grado di fornire un controllo motorio stabile ed i pazienti iniziano ad avvertire la fine dell'effetto della singola somministrazione orale del farmaco. L'endpoint primario sarà la riduzione del tempo trascorso in stato “off”, ossia in stato di blocco motorio, dai pazienti che assumono tozadenant rispetto al placebo.

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