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OssMalattieRare Dalla @RegioneMarcheIT un importante sostegno per le famiglie dei pazienti in età pediatrica affetti da una malattia rara: 1.000 euro al mese per i caregiver familiari. #MalattieRare bit.ly/2YKuTvb pic.twitter.com/Sc6r8pNeFL
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OssMalattieRare Approvazione delle due formulazioni di tafamidis da parte della @US_FDA . Questo nuovo trattamento per la #Cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina riduce la mortalità e la frequenza dei ricoveri ospedalieri. bit.ly/2WftUW3 pic.twitter.com/vfhmvKU5lW
1 day ago.

L’Fda ha approvato metreleptin, un farmaco orfano sviluppato per il trattamento di bambini e adulti con lipodistrofia.

Più precisamente, il farmaco è studiato per la cura dei disturbi associati alla lipodistrofia congenita o acquisita, un raro disturbo metabolico caratterizzato dalla degenerazione del tessuto adiposo del corpo umano. Questi pazienti soffrono anche di una carenza di leptina, ormone proteico prodotto proprio dal tessuto adiposo. Si stima che la patologia colpisca qualche migliaio di persone in tutto il mondo e attualmente non esistono cure specifiche per la malattia.

Negli studi condotti sul farmaco, metreleptin ha dimostrato di saper ridurre significativamente il livello di zucchero nel sangue di questi pazienti, di portare una riduzione del livello dei trigliceridi e un miglioramento dei valori di funzionalità epatica, in modo particolare delle transaminasi. Gli eventi avversi più comuni correlati al trattamento con metreleptin erano perdita di peso, ipoglicemia, affaticamento e nausea.

Pur avendo approvato metreleptin, tuttavia, l’Fda ha però stabilito che solo una piccola parte dei pazienti affetti dalla malattia potrà giovare del farmaco. AstraZeneca aveva richiesto l’indicazione per i pazienti con lipodistrofia parziale, una condizione che a livello mondiale colpisce alcune migliaia di persone.

Ma le autorità regolatorie americane hanno approvato metreleptin solo per i pazienti con la forma generalizzata della malattia, che sono molti meno di quelli con la forma parziale. Questi pazienti, nati con una produzione nulla o scarsa di peptina vanno incontro a una elevata incidenza di diabete di tipo 2 ed elevati livelli di trigliceridi e acidi grassi. Di conseguenza, si sono molto ridotte anche le prospettive economiche del farmaco, passate dagli iniziali $300 ml previsti a un cifra di molto inferiore.

Pur avendo approvato il farmaco, tra l’altro in una indicazione ben più ristretta di quanto richiesto dall’azienda l’agenzia americana ha richiesto ad AstraZeneca la conduzione di 7 studi post marketing e di un ottavo trial per capire l’eventuale sviluppo di anticorpi diretti contri il farmaco e il livello di safety della terapia.

Ma AstraZeneca non si da per vita e fa sapere che intende lavorare di concerto con l’agenzia americana per identificare i pazienti più appropriati per il farmaco.

Metreleptin è un analogo sintetico della leptina ed è stato originariamente sviluppato dalla società farmaceutica Amylin, poi acquisita da Bristol-Myers collaborazione con AstraZeneca. Adesso i diritti sul farmaco sono passati interamente ad AstraZeneca come conseguenza del disimpegno di Bristol dalla joint venture formata con la multinazionale britannica. Per fare sua a quita di Bristol, Astra ha pagato circa 4 miliardi di dollari.

Non sarà certo metreleptin il farmaco chiave di questo accordo, ma bensì dapagliflozin, un nuovo SGLT2 inibitore le ci vendite al picco sono stimate fra i 600 milioni e $1,5 miliardi.

Leggi il comunicato originale dell'FDA.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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