CHESHIRE, Conn. - La Commissione europea ha approvato l'uso di Strensiq™ (asfotase alfa) come terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per i pazienti affetti da ipofosfatasia (HPP) con esordio pediatrico, per il trattamento delle manifestazioni a livello osseo. Lo ha annunciato Alexion Pharmaceuticals, Inc. Il riassunto delle caratteristiche del prodotto (SmPC) dichiara che l'HPP è associata a manifestazioni ossee multiple, come rachitismo/osteomalacia, alterazioni del metabolismo calcio e fosfato, crescita e mobilità ridotte, insufficienza respiratoria che può richiedere ventilazione, e convulsioni sensibili alla vitamina B6.
Strensiq è la prima terapia approvata nell'Unione europea (UE) per il trattamento dei pazienti affetti da HPP, una malattia metabolica estremamente rara e potenzialmente mortale. Alexion prevede di iniziare a fornire il farmaco in Germania entro l'inizio del quarto trimestre 2015 e sta avviando le pratiche per il rimborso con le autorità sanitarie di altri paesi europei.
L'approvazione alla commercializzazione di Strensiq da parte della CE interessa tutti e 28 gli stati membri della UE, oltre a Islanda, Norvegia e Lichtenstein, e fa seguito al parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP). Strensiq ha ricevuto l'approvazione per il trattamento dell'HPP anche dal Ministero giapponese della salute, del lavoro e delle politiche sociali e da Health Canada. L'FDA ha concesso la designazione di Breakthrough Therapy per Strensiq e ha accettato la domanda di registrazione per biofarmaci (Biologics License Application) di Alexion come revisione prioritaria.
L'approvazione di Strensiq nella UE si è basata su dati clinici provenienti da studi registrativi prospettici e dalle relative estensioni, che includevano 68 pazienti affetti da HPP con esordio pediatrico (da neonati a persone di 66 anni). I risultati dello studio hanno dimostrato che i pazienti affetti da HPP con esordio pediatrico trattati con Strensiq mostravano miglioramenti rapidi e costanti nella mineralizzazione ossea, valutati in base alla scala Radiographic Global Impression of Change (RGI-C), che esamina la severità del rachitismo in base a radiografie. I pazienti arruolati negli studi clinici mostravano miglioramenti anche nella struttura scheletrica, come dimostrato dalle radiografie delle articolazioni, dall'aspetto istologico del materiale osseo sottoposto a biopsia e dall'apparente aumento di statura e di peso.
Le reazioni avverse più comunemente osservate, per la maggior parte non gravi e di medio-moderata intensità, si sono verificate a livello del punto di iniezione ed erano associate alle iniezioni.
Per saperne di più consulta il comunicato stampa aziendale (in lingua inglese).
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