La statunitense Fda ha approvato il trattamento del mieloma multiplo con carfilzomib, inibitore del proteasoma di nuova generazione, per i pazienti la cui malattia sia progredita nonostante due cicli di trattamenti che comprendano anche bortezomib, thalidomide o lenalidomide.
L‘approvazione si basa sui dati di efficacia di uno studio di fase 2b (studio 003-A1) che ha arruolato 266 pazienti che avevano presentato una progressione della patologia dopo almeno due anni dal trattamento con bortezomib e talidomide.
Nello studio, il trattamento con carfilzomib, alla dose da 27 mg/m2 era associato a una risposta completa nello 0,4 per cento dei partecipanti, a una risposta parziale buona nel 5,1 per cento e a una risposta parziale nel 18,3 per cento dei soggetti arruolati. La risposta generale dei pazienti refrattari a bortezomib era del 18 per cento.
Carfilzomib è un inibitore del proteasoma di nuova generazione che si lega irreversibilmente al proteasoma 20S, responsabile della degradazione di svariate proteine cellulari, inibendone l'attività chimotripsino-simile. L'inibizione della proteolisi mediata dal proteasoma porta a un accumulo di proteine poliubiquinate, che può condurre a sua volta a un arresto del ciclo cellulare, all'induzione dell'apoptosi e all'inibizione della crescita tumorale.
A questo link il comunicato dell’FDA.
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