La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è un tumore maligno relativamente raro, pari al 9,5 per cento di tutte le leucemie diagnosticate nel periodo 1998-2002 nell’area dell’AIRT. La malattia deriva dalla proliferazione maligna delle cellule linfoidi, che vengono bloccate in uno stadio precoce della differenziazione. La LLA rappresenta il 75 per cento di tutti i casi di leucemia infantile e in Europa vengono diagnosticati circa 5.000 casi infantili all’anno, con un picco di incidenza tra i 2 e i 5 anni di vita. Oggi, l’esistenza di diverse opzioni terapeutiche ha avuto l’effetto di aumentare considerevolmente il tasso di sopravvivenza dei bambini di età inferiore ai 15 anni.

Orphan Europe, la società di Recordati specializzata nelle malattie rare, ha concluso un accordo con Erytech Pharma, società biofarmaceutica francese focalizzata nello sviluppo di nuove terapie per patologie oncologiche rare e malattie orfane. Le due società hanno firmato un accordo di licenza esclusiva per la commercializzazione e distribuzione in Europa di un farmaco per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) e della leucemia mieloide acuta (LMA).

La malattia potrebbe in parte essere ereditaria ma la mutazione da sola non basta a provocarla

Uno studio Canadese, pubblicato su Genome Research, ha individuato un possibile meccanismo ereditario che predispone i bambini alla leucemia linfoblastica acuta (LLA).

Milano – Recordati annuncia che la filiale Orphan Europe ed Erytech Pharma, società biofarmaceutica francese focalizzata nello sviluppo di nuove terapie per patologie oncologiche rare e malattie orfane, hanno firmato un accordo di licenza esclusiva per la commercializzazione e distribuzione in Europa di Graspa®, farmaco per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) e della leucemia mieloide acuta (LMA).

L’agenzia statunitense del farmaco (FDA) ha approvato con procedura accelerata il nuovo antitumorale a base di vincristina liposomiale per il trattamento dei pazienti con leucemia linfoblastica acuta, negativa per il cromosoma Philadelphia.
Il farmaco, sviluppato da Talon Therapeutics, è costituito da molecole di vincristina liposomiale incapsulate in lipomi (particelle grasse), che così possono restare più  a lungo in circolo, attaccando le cellule tumorali provocando meno danni ai tessuti sani e meno effetti indesiderati.

Il farmaco ha designazione orfana ed è prodotto da Nova Laboratories

Contro la leucemia linfoblastica acuta (LLA) arriva in Europa un nuovo farmaco, il Mercaptopurine, prodotto da Nova Laboratories, un immunosoppressore utilizzato per il trattamento di bambini, adolescenti e adulti. Il famaco, che aveva ottenuto la designazione di orfano nel 2009, è ora commercializzabile secondo le indicazioni dell’Agenzia Europea del Farmaco.

Il gene risulta inattivo nella metà dei casi di leucemia linfoblastica acuta

Un recente studio, pubblicato su Haematologica, suggerisce che l'inattivazione epigenetica del gene TWIST2 nella leucemia linfoblastica acuta abbia un doppio ruolo nella progressione della malattia. Inizialmente infatti favorisce la crescita delle cellule e ne altera le proprietà di sopravvivenza e successivamente aumenta la resistenza alla chemioterapia.

Attualmente la terapia indicata per le persone affette da leucemia linfoblastica acuta (LLA) – circa 51 mila in Europa -  è la chemioterapia associata alla radioterapia. In alcuni casi è necessario il trapianto di cellule staminali ematopoietiche del midollo o anche del cordone ombelicale. Ora però è allo studio un nuovo farmaco, a cui l’Ema il 23 febbraio scorso ha riconosciuto lo status di farmaco orfano (vedi comunicazione ufficiale), che – secondo gli studi fatti solo su modelli teorici e mai sull’uomo – dovrebbe essere in grado di andare ad attaccare la parete delle cellule tumorali rompendola e dunque provocandone la morte. Il farmaco è stato messo a punto dalla casa farmaceutica tedesca SymbioTec GmbH.

 Sportello legale OMaR

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

Speciale Vaccino Covid-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Invalidità civile e Legge 104, tutti i diritti dei malati rari

Invalidità civile e Legge 104, tutti i diritti dei malati rari

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Malattie rare - Guida alle nuove esenzioni

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni