La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è un tumore maligno relativamente raro, pari al 9,5 per cento di tutte le leucemie diagnosticate nel periodo 1998-2002 nell’area dell’AIRT. La malattia deriva dalla proliferazione maligna delle cellule linfoidi, che vengono bloccate in uno stadio precoce della differenziazione. La LLA rappresenta il 75 per cento di tutti i casi di leucemia infantile e in Europa vengono diagnosticati circa 5.000 casi infantili all’anno, con un picco di incidenza tra i 2 e i 5 anni di vita. Oggi, l’esistenza di diverse opzioni terapeutiche ha avuto l’effetto di aumentare considerevolmente il tasso di sopravvivenza dei bambini di età inferiore ai 15 anni.

Baxter ha annunciato di aver firmato un accordo con la casa farmaceutica italiana Sigma-Tau per acquistare Oncaspar (pegaspargase), un farmaco anti leucemico.

L'immunoterapia cellulare anti-CD19 CTL019 ha ottenuto una risposta completa del 92% su pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta recidivata o refrattaria. Lo confermano i dati recentemente presentati al meeting annuale dell’American Society of Hematology, a San Francisco.

In seguito ad un trial condotto su 185 pazienti e presentato all’ultimo congresso dell’ASCO, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato l’impiego dell’anticorpo monoclonale blinatumomab per i pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B (pre-B LLA) Philadelphia-negativa (Ph-) recidivante/refrattaria.

Blinatumomab ha raggiunto l’endpoint primario dello studio, determinando la remissione completa della malattia nel 41,6% dei pazienti trattati con due cicli di terapia.

La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è una neoplasia che nella grande maggioranza dei casi colpisce i soggetti in età pediatrica, ma ne esiste una variante (Philadelphia positiva, Ph-like) estremamente aggressiva, tipica dell’età avanzata che origina da una preciso quadro genetico e che merita una speciale attenzione.
Nella variante Ph-like della leucemia linfoblastica acuta è stato ipotizzato che gli oncogeni in grado di innescare la cascata di segnali che porta alla malattia potessero essere differenti rispetto alla forma patologica classica.

Secondo i risultati di studi condotti dal  National Cancer Institute (NCI)  e dalla Perelman School of Medicine (Penn) della University of Pennsylvania di Philadelphia e ora pubblicati sulla rivista The Lancet, i pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta trarrebbero un vantaggio significativo, in alcuni casi persino l’eradicazione della malattia, dal trattamento con linfociti T autologhi ingegnerizzati che esprimono un recettore chimerico capace di riconoscere un antigene tumorale (CAR), in questo caso il CD19.

Secondo i risultati di due studi pilota realizzati nella Perelman School of Medicine (Penn) della University of Pennsylvania e pubblicati su New England Journal of Medicine, il 90% dei pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta in recidiva/refrattaria (LLA r/r) coinvolti nello studio hanno ottenuto remissioni complete con la terapia sperimentale CTL019, basata sul recettore antigenico chimerico (CAR, chimeric antigen receptor).
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La Commissione Europea ha autorizzato l’uso di ofatumumab (in combinazione con clorambucile o bendamustina) in pazienti con leucemia linfatica cronica, qualora la terapia con fludarabina sia ritenuta inappropriata.

La decisione segue lo studio di fase III COMPLEMENT 1 che ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo nella sopravvivenza senza progressione.

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