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OssMalattieRare Il prof. @Ferdi_Squitieri , Responsabile U.R. e Cura #Huntington @cssmendel e Direttore Scientifico della @LirhOnlus spiega l’importanza di una terminologia appropriata per definire le forme ad esordio giovanile della Malattia di Huntington. bit.ly/2VVaMNH
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OssMalattieRare Approvazione delle due formulazioni di tafamidis da parte della @US_FDA . Questo nuovo trattamento per la #Cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina riduce la mortalità e la frequenza dei ricoveri ospedalieri. bit.ly/2WftUW3 pic.twitter.com/vfhmvKU5lW
1 day ago.

L'associazione della molecola con tezacaftor e ivacaftor ha raggiunto l'endpoint primario in due studi di Fase III

Boston (U.S.A.) – Il trattamento in tripla combinazione del correttore di nuova generazione VX-659 con tezacaftor e ivacaftor ha portato a miglioramenti statisticamente significativi nella funzionalità polmonare delle persone affette da fibrosi cistica. L'ha comunicato Vertex Pharmaceuticals, citando i dati ottenuti dall'analisi provvisoria di due studi di Fase III.

Nel primo trial, i pazienti con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima che hanno seguito questo regime per 4 settimane, hanno mostrato in media un miglioramento di 14 punti percentuali nei valori di ppFEV1 (la percentuale predetta del volume espiratorio forzato in un secondo) rispetto al placebo.

Nel secondo studio, in pazienti con due mutazioni F508del già trattati con tezacaftor e ivacaftor, l'aggiunta di VX-659 ha determinato, dopo 4 settimane di trattamento, un miglioramento medio di 10 punti percentuali nei valori di ppFEV1, rispetto al gruppo di controllo nel quale al tezacaftor/ivacaftor è stato aggiunto un placebo.

Il regime a tripla combinazione con VX-659 è stato generalmente ben tollerato, e il profilo di sicurezza ed efficacia dei risultati pubblicati supporterebbe la presentazione di una richiesta di approvazione alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.

Vertex ha anche annunciato di aver completato l'arruolamento nei due studi di Fase III che valuteranno il regime a tripla combinazione con tezacaftor, ivacaftor e un altro correttore di nuova generazione, chiamato VX-445. Anche questi trial, come i precedenti, sono rivolti a persone affette da fibrosi cistica con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima, e a coloro che hanno due mutazioni F508del. Vertex conta di riportare i dati principali di entrambi gli studi nel primo trimestre del 2019.

I dati appena presentati su VX-659 e quelli imminenti su VX-445 consentiranno a Vertex di scegliere il miglior regime da presentare per un'approvazione normativa a livello globale, e forniranno le basi per l'eventuale richiesta di autorizzazione di un regime a tripla combinazione da inoltrare alla FDA, richiesta attualmente prevista per la prima metà del 2019.

“Questi dati rappresentano una tappa fondamentale nei nostri sforzi per lo sviluppo di nuovi farmaci per la fibrosi cistica, poiché evidenziano l'importante beneficio clinico che un regime a tripla combinazione può fornire alla grande maggioranza dei pazienti che hanno almeno una mutazione F508del”, ha dichiarato Reshma Kewalramani, Executive Vice President (Global Medicines Development and Medical Affairs) e Chief Medical Officer presso Vertex. “Abbiamo in programma di valutare i dati per i regimi a tripla combinazione con VX-445 e VX-659 nel primo trimestre del prossimo anno, e di scegliere il miglior regime da sottoporre a potenziale approvazione con l'obiettivo di portare avanti il più rapidamente possibile una nuova opzione di trattamento per le persone che hanno queste mutazioni”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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