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Altri 600 pazienti di età superiore ai 2 anni potranno essere trattati con questo farmaco, che ha raggiunto il suo endpoint primario di efficacia in uno studio clinico di Fase III

Boston (U.S.A.) – L'americana Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il farmaco Kalydeco (ivacaftor) per trattare le persone con fibrosi cistica, di età superiore ai 2 anni, con una delle cinque mutazioni residuali che provocano un difetto di splicing nel gene CFTR. L'ha annunciato martedì scorso l'azienda farmaceutica Vertex.

Questa approvazione segue quella ricevuta da parte della FDA nel maggio 2017 per altre 23 mutazioni residuali, che era basata sulle analisi dei dati in vitro (clicca qui per approfondimenti). Entrambe sono supportate da più di cinque anni di esperienza clinica reale, che dimostrano il profilo di sicurezza ed efficacia del farmaco. Sulla base di quest'ultima approvazione, Vertex ha aumentato la sua previsione per il 2017, relativa ai ricavi del prodotto Kalydeco, ad un range compreso fra 770 e 800 milioni di dollari. La previsione dell'azienda per quanto riguarda i ricavi totali dei prodotti per la fibrosi cistica nel 2017 è ora compresa fra 1,87 e 2,1 miliardi di dollari, inclusa quella di Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), che varia da 1,1 a 1,3 miliardi di dollari.

La fibrosi cistica è causata da mutazioni nel gene CFTR che provocano un'anomalia o una mancanza della proteina nota come 'regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica' (CFTR). La proteina CFTR difettosa o mancante provoca uno scarso flusso di sale (sodio e cloro) e acqua, dentro o fuori dalle cellule, in una serie di organi, inclusi i polmoni. Le cinque mutazioni coperte dalla recente approvazione (2789+5G–>A, 3272–26A–>G, 3849+10kbC–>T, 711+3A–>G e E831X) comportano una moderata perdita nel trasporto di cloro e provocano la malattia. Generalmente, i pazienti presentano un progressivo declino nella funzione polmonare e altre complicanze.

Tutte e cinque queste mutazioni sono state valutate come parte dello studio di Fase III EXPAND, in cui la monoterapia a base di Kalydeco ha raggiunto il suo endpoint primario di efficacia ed è stata generalmente ben tollerata. Il farmaco è ora approvato negli Stati Uniti per il trattamento delle persone con fibrosi cistica di età superiore ai 2 anni con una delle 38 mutazioni nel gene CFTR responsive a ivacaftor.

“Nei cinque anni da quando Kalydeco è diventato il primo medicinale approvato per curare la causa sottostante della fibrosi cistica, i nostri sforzi per portare questo importante farmaco a tutti coloro che possono trarne vantaggio sono stati incessanti”, ha dichiarato Jeffrey Chodakewitz, vicepresidente esecutivo e capo dello staff medico di Vertex. “Continueremo a perseguire questo obiettivo finché tutte le persone con fibrosi cistica non avranno un medicinale che tratti la loro forma di questa grave malattia, che riduce l'aspettativa di vita”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



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