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OssMalattieRare La ricerca cerca da anni di ripristinare la produzione di #distrofina , la cui assenza è alla base della distrofia muscolare di #Duchenne . Finalmente diversi gruppi di ricerca sono riusciti a mettere a punto una strategia di #terapiagenica . www.osservatoriomalattierare.it/distrofia-muscolare-di-duchenne/13470-distrofia-di-duchenne-le-potenzialita-e-i-limiti-della-terapia-genica
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OssMalattieRare Enrico Piccinini, General Manager @SanofiGenzymeIT , spiega l'impegno dell'azienda sul fronte delle malattie rare, specie nella ricerca di nuove terapie per la #MalattiadiGaucher , #MalattiadiFabry , la #mucopolisaccaridosiditipoI e la #MalattiadiPompe www.youtube.com/watch?v=CE2bpOi7Xmw
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OssMalattieRare L’impegno dell’azienda nei confronti della ricerca di nuove terapie per la #fibrosicistica . L' #intervista a Giacomo Baruchello, Country Manager e Amministratore Delegato Italy di Vertex Pharmaceuticals. www.osservatoriomalattierare.it/fibrosi-cistica/13476-fibrosi-cistica-l-impegno-di-vertex-nel-ricercare-nuove-terapie
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OssMalattieRare Il Centro di Coordinamento #Screening ha completato la mappatura dei Centri presenti sul territorio italiano: dall’analisi condotta ne risultato 14 dotati di spettrometria di massa tandem, la tecnologia necessaria ad eseguire i test sul sangue dei neonati. www.osservatoriomalattierare.it/screening-neonatale/13469-screening-neonatali-il-centro-di-coordinamento-ha-completato-la-mappatura-dei-centri
About 15 hours ago.

MILANO – L'azienda farmaceutica Chiesi sta sviluppando una nuova terapia avanzata per il trattamento dell'epidermolisi bollosa, una rara condizione genetica della pelle. Conosciuta anche come “malattia dei bambini farfalla”, causa gravi vesciche sulla pelle.

Il prossimo farmaco sarà probabilmente una terapia genica per il trattamento di questa patologia. Le prime applicazioni cliniche di successo ex-vivo, con cellule staminali epiteliali in terapia genica, sono state condotte dalla Holostem. Andrea Chiesi, direttore Ricerca e Sviluppo dell'azienda, ha descritto i risultati finora ottenuti come “davvero sorprendenti”.

L'intento è quello di replicare il successo di Holoclar, un trattamento rigenerante in grado di restituire la vista a pazienti con gravi ustioni della cornea, che l'anno scorso è diventato la prima terapia con cellule staminali ad ottenere l'approvazione in Europa.

Ora, per Chiesi, la questione principale riguardo al prezzo sarà quella di dimostrare che il farmaco è un trattamento conveniente per i servizi sanitari. “Holoclar restituisce la vista. Se saremo in grado di dimostrare l'efficacia nel lungo termine – e siamo fiduciosi di poterlo fare – allora sarà accettato come trattamento economicamente vantaggioso”, ha detto Andrea Chiesi.

La divisione Malattie Rare del gruppo italiano, che comprende farmaci rigenerativi, ora rappresenta circa un quarto della sua attività. Dei cinque medicinali per terapie avanzate approvati in Europa, Chiesi è coinvolto in due di essi: Holoclar è stato sviluppato dalla società italiana, che possiede anche i diritti per la commercializzazione del farmaco Glybera (alipogene tiparvovec), prodotto dalla compagnia olandese UniQure, che è stato approvato nel 2012 per il trattamento del deficit di lipoproteina lipasi, noto anche come iperchilomicronemia familiare.

Chiesi ha sviluppato il suo ruolo di primo piano nella tecnologia avanzata attraverso una vasta rete di ricerca, che coinvolge le università locali ed è sostenuta dalla regione Emilia Romagna, dove il gruppo ha la sua sede. L'ultima soddisfazione, per la compagnia, è arrivata nel novembre scorso, quando ha vinto il prestigioso premio “L'Imprenditore dell'Anno” della società di revisione Ernst & Young.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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