Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare La #CharcotMarieTooth è una malattia genetica rara, «una coinquilina invadente che mi ha costretta in sedia a rotelle. Ora però apprezzo tutto ciò che davo per scontato: anche la noia!» #StorieChetiCambiano il progetto e il blog di @Corriere_Salute goo.gl/BjMgcA pic.twitter.com/9isPcXbP2i
About 18 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Una nuova alleanza tra esperti, per far emergere la rilevanza del #dolore , capirne la causa e definirne la corretta gestione nelle persone con #emofilia . Conferenza HAEMODOL - DOLORE IN EMOFILIA 20 giugno 2018 | Roma bit.ly/2MwhD7V pic.twitter.com/rHUOYrVwfW
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Le terapie che trattano la causa della #FibrosiCistica possono rallentare in modo significativo la progressione di questa malattia in giovanissima età. I dati su questi farmaci sono stati presentati nel corso della recente Conferenza Europea sulla FB bit.ly/2JFSj1x pic.twitter.com/hypAlW3mL3
2 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Al via la III edizione del #PremioMerck in Neurologia. Il concorso, patrocinato della Società Italiana di Neurologia (SIN), è aperto ai progetti dedicati al miglioramento della qualità di vita delle persone con #SclerosiMultipla . bit.ly/2le7wsa pic.twitter.com/iqHeu01xuj
2 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La richiesta di @APMARONLUS : una maggior sensibilità da parte del Governo alle #MalattieReumatiche e l’attenzione su un #decalogo di azioni concrete da promuovere bit.ly/2HQxLO4 pic.twitter.com/KoTswJgtW8
2 days ago.

MILANO – L'azienda farmaceutica Chiesi sta sviluppando una nuova terapia avanzata per il trattamento dell'epidermolisi bollosa, una rara condizione genetica della pelle. Conosciuta anche come “malattia dei bambini farfalla”, causa gravi vesciche sulla pelle.

Il prossimo farmaco sarà probabilmente una terapia genica per il trattamento di questa patologia. Le prime applicazioni cliniche di successo ex-vivo, con cellule staminali epiteliali in terapia genica, sono state condotte dalla Holostem. Andrea Chiesi, direttore Ricerca e Sviluppo dell'azienda, ha descritto i risultati finora ottenuti come “davvero sorprendenti”.

L'intento è quello di replicare il successo di Holoclar, un trattamento rigenerante in grado di restituire la vista a pazienti con gravi ustioni della cornea, che l'anno scorso è diventato la prima terapia con cellule staminali ad ottenere l'approvazione in Europa.

Ora, per Chiesi, la questione principale riguardo al prezzo sarà quella di dimostrare che il farmaco è un trattamento conveniente per i servizi sanitari. “Holoclar restituisce la vista. Se saremo in grado di dimostrare l'efficacia nel lungo termine – e siamo fiduciosi di poterlo fare – allora sarà accettato come trattamento economicamente vantaggioso”, ha detto Andrea Chiesi.

La divisione Malattie Rare del gruppo italiano, che comprende farmaci rigenerativi, ora rappresenta circa un quarto della sua attività. Dei cinque medicinali per terapie avanzate approvati in Europa, Chiesi è coinvolto in due di essi: Holoclar è stato sviluppato dalla società italiana, che possiede anche i diritti per la commercializzazione del farmaco Glybera (alipogene tiparvovec), prodotto dalla compagnia olandese UniQure, che è stato approvato nel 2012 per il trattamento del deficit di lipoproteina lipasi, noto anche come iperchilomicronemia familiare.

Chiesi ha sviluppato il suo ruolo di primo piano nella tecnologia avanzata attraverso una vasta rete di ricerca, che coinvolge le università locali ed è sostenuta dalla regione Emilia Romagna, dove il gruppo ha la sua sede. L'ultima soddisfazione, per la compagnia, è arrivata nel novembre scorso, quando ha vinto il prestigioso premio “L'Imprenditore dell'Anno” della società di revisione Ernst & Young.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Amedeo Cencelli, 59 - 00177 Roma | Piva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni