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Albireo Pharma lancia un nuovo farmaco per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva 

Si terrà a Pompei, il 7 ottobre 2022, il lancio italiano del farmaco prodotto da Albireo Pharma - azienda biofarmaceutica americana, per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC).

La colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) è una patologia epatica ereditaria rara, che si stima possa interessare un bambino ogni 50.000 - 100.000 nati in tutto il mondo.

È caratterizzata da un'insorgenza precoce della colestasi (di solito durante l'infanzia) con prurito e malassorbimento, che progredisce rapidamente e culmina in insufficienza epatica.

Questa malattia ha ripercussioni devastanti sulla vita dei bambini, su quella dei loro genitori e delle loro famiglie. Sfortunatamente, senza intervento chirurgico o trapianto di fegato, la PFIC è solitamente letale entro i 20 anni di età.

PROGRAMMA

FRIDAY OCTOBER 7TH

Morning session: PFIC from diagnosis to therapy Moderators: G. Maggiore / G. Nebbia

09:00 – 09:15 Introduction of the day - B. Valzasina / T. Topini

09:15 – 09:45 How to identify and diagnose PFIC - clinical presentation, genetic advances and differential diagnosis - C. Mandato

09:45 – 10:05 Differential Diagnosis cases presentation - M. Cananzi

10:05 – 10:35 Why and how treat PFIC before the Era of Odevixibat? - G. Maggiore
Is there an urgency to treat? - Burden of the disease, unmet needs, NAPPED data and importance of sBA in disease progression, benefits and limitations of liver transplant

10:35 – 10:50 Q&A session on Diagnosis and Urgency to treat

10:50 – 11:10 Coffee break

11:10 – 11:40 Odevixibat, the first IBAT inhibitor for PFIC - From MoA to phase 3 clinical outcomes - R. Thompson

11:40 – 12:10 Odevixibat for PFIC – beyond primary endpoints - E. Sturm

12:10 – 12:40 Early Access experience with Odevixibat in Italy for PFIC - A. Di Giorgio

12:40 – 13:00 Q&A session on IBAT inhibition in PFIC


Afternoon session: Clinical cases discussion

Changing treatment paradigms in PFIC

Moderators: P. Vajro / P. Calvo

14:30 – 16:30
Case 1 – 15 min plus discussion - E. Sturm
Case 2 – 15 min plus discussion - R. Iorio
Case 3 – 15 min plus discussion - A. Pietrobattista
Case 4 – 15 min plus discussion - A. Pepe
Case 5 – 15 min plus discussion - M. Sciveres

16:30 – 16:45 Closing and departures

 

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