La prima terapia genica con cellule staminali approvata al mondo sottolinea la leadership della ricerca italiana in questo campo

Strimvelis è la prima terapia genica con cellule staminali a ricevere l’approvazione dalla Comunità Europea, ed è indicata per il trattamento dei pazienti con ADA-SCID, una rara malattia genetica che compromette il sistema immunitario fin dai primi mesi di vita. La storia della terapia genica per la cura dell'ADA-SCID rappresenta un caso di successo per la ricerca italiana e un modello unico di collaborazione. Il prossimo 27 giugno, i protagonisti di questa storia, ovvero Fondazione Telethon, Ospedale San Raffaele e GlaxoSmithKline, incontreranno a Roma le istituzioni, le associazioni dei pazienti e i giornalisti per raccontare questo percorso straordinario e tracciarne gli sviluppi futuri.

L'evento rappresenta un'occasione per ripercorrere le tappe fondamentali che hanno condotto a tale traguardo: la nascita dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano e gli inizi pionieristici alla fine degli anni '90, la pubblicazione su Science dei primi risultati positivi ottenuti dalla terapia genica (2002) e la partnership del 2004 con GSK che, nel 2010, diventa un’alleanza a tre per combattere sette malattie genetiche rare. Infine, l'arrivo della terapia Strimvelis per la prima di queste sette patologie.

L'incontro si svolgerà presso la Presidenza del Consiglio dei Ministri (Sala polifunzionale, via Santa Maria in Via, 37b) a partire dalle ore 15:30 di lunedì 27 giugno.

Introduce:
Claudio De Vincenti – sottosegretario di Stato alla Presidenza del Consiglio

Intervengono:
Alessandro Aiuti – responsabile area clinica, Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica
Nicola Bedin – amministratore delegato, IRCCS Ospedale San Raffaele
Daniele Finocchiaro – presidente e amministratore delegato, GSK S.p.A.
Lucia Monaco – direttore scientifico, Fondazione Telethon
Luigi Naldini – direttore, Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica
Luca Pani – direttore generale, AIFA

Concludono:
Sir Andrew Witty – CEO GSK
Beatrice Lorenzin – ministro della Salute

Modera:
Paolo Messa – editore, Formiche

Per informazioni: Fondazione Telethon
SEC Spa
Laura Arghittu – Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Carla Castelli – Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Articoli correlati

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Con il contributo non condizionante di

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni