Ipofosfatemia

Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Alcune malattie trovano poco spazio anche sui libri di genetica. Per questo motivo la ricerca condotta dalla prof.ssa Sabrina Giglio dell’Ospedale Pediatrico Meyer ha un valore unico. L'indagine sull' #acidosi tubulare renale distale. bit.ly/2GppBys
About 11 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Sono molto promettenti i primi risultati con la #terapiagenica SB-525 per i pazienti con #emofilia A. bit.ly/2Ya9dYD
About 13 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Le #malattierare non vanno in vacanza. Dall’on @RobBagnasco la richiesta indirizzata al @MinisteroSalute : approvare quanto prima il Piano Nazionale Malattie Rare e porre rimedio alle tante patologie non ancora riconosciute. bit.ly/30LkPmH
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #ScreeningNeonatale per la #SMA «Questo progetto può essere una grande spinta per l’estensione dello screening a livello nazionale. Un’iniziativa pregevole, grazie alla sinergia creatasi attorno a @famigliesma .» L’intervista a @tepetrangolini youtu.be/7PAl0oYIyXU pic.twitter.com/Rl0MIXTstH
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare XLH: Raccontaci la tua storia! Da oggi i pazienti con #XLH o i loro familiari potranno contattare la nostra redazione per raccontare la propria esperienza quotidiana con la malattia xlh@osservatoriomalattierare.it #XLHStories #Ipofosfatemia bit.ly/2OkdqsW pic.twitter.com/RLs6e1VXYu
1 day ago.

Origgio – Nei giorni scorsi, Novartis ha annunciato dati clinici che dimostrano come il trattamento con secukinumab fornisca significativi miglioramenti nella psoriasi ungueale e palmo-plantare fino a 2,5 anni. Con tali risultati, secukinumab è il primo farmaco biologico a evidenziare efficacia e sicurezza a lungo termine in queste due forme di psoriasi. I nuovi dati sono stati presentati a Londra (Regno Unito), al Congresso Internazionale 'Psoriasis: from Gene to Clinic'.

Fino al 90% dei pazienti affetti da psoriasi può sviluppare psoriasi ungueale o palmo-plantare, che colpiscono rispettivamente le unghie o il palmo delle mani e la pianta dei piedi. Sia la psoriasi ungueale sia la forma palmo-plantare compromettono pesantemente la qualità di vita dei pazienti, poiché provocano riduzione della mobilità, disabilità funzionali e disagio fisico.

Nello studio GESTURE, il 59% e il 53% dei pazienti con psoriasi palmo-plantare che hanno ricevuto, rispettivamente, secukinumab 300 mg e 150 mg, hanno ottenuto pianta dei piedi e palmo delle mani esenti o quasi esenti da lesioni a 2,5 anni (come misurato dal Palmoplantar Investigator’s Global Assessment (ppIGA) 0/1).

Nello studio TRANSFIGURE, i pazienti con psoriasi ungueale trattati con secukinumab 300 mg e 150 mg hanno dimostrato un significativo miglioramento rispetto al basale dell’indice NAPSI (Nail Psoriasis Severity Index), rispettivamente pari a -73% e -63%.

Sia lo studio GESTURE (il più ampio e lungo studio clinico randomizzato e controllato condotto finora nei pazienti con psoriasi palmo-plantare), sia lo studio TRANSFIGURE (il primo, ampio studio controllato che ha prodotto risultati a lungo termine nella psoriasi ungueale), hanno dimostrato un mantenimento dell’efficacia di secukinumab fino ai 2,5 anni, con un favorevole profilo di sicurezza del farmaco e con praticamente nessuna reazione al sito di iniezione né dolore associato.

Il secukinumab è un farmaco diretto contro l’interleuchina-17A (IL-17A), citochina avente un ruolo chiave nello sviluppo e nella progressione della psoriasi, ed è il primo e unico inibitore della IL-17A completamente umano che ha mostrato una risoluzione delle lesioni cutanee fino a 5 anni nella psoriasi. Avendo come bersaglio specifico l’IL-17A e la sua inibizione, il secukinumab può affrontare più efficacemente la causa alla base della malattia. Ad oggi, i trattamenti della psoriasi che hanno come bersaglio 'pathway' diversi e meno diretti, non hanno mostrato un'efficacia a lungo termine (fino a 2,5 anni) in forme di psoriasi difficili da trattare come quella ungueale e palmo-plantare.

“I pazienti con psoriasi ungueale e palmo-plantare necessitano di trattamenti efficaci al fine di affrontare l’impatto significativo che questi disturbi possono avere sulla loro vita quotidiana”, ha dichiarato Eric Hughes, Global Development Unit Head, Immunology & Dermatology, di Novartis. “Nel suo ruolo di inibitore dell’ IL-17A, il secukinumab rappresenta un’opzione terapeutica altamente selettiva, in grado non solo di trattare in modo efficace le placche psoriasiche – come dimostrano i dati a 5 anni presentati di recente – ma anche le forme di psoriasi difficili da trattare e le patologie artritiche associate”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni