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Si tratta della prima terapia ad essere specificamente autorizzata per gli adulti affetti da 'malattia del trapianto contro l'ospite' cronica

North Chicago (USA) – La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha recentemente approvato l'uso di Imbruvica® (ibrutinib) per il trattamento di pazienti adulti affetti da malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD, Graft Versus Host Disease) in forma cronica (cGVHD), in seguito al fallimento di una o più terapie sistemiche. La GVHD cronica rappresenta una grave potenziale complicanza del trapianto di cellule staminali, o di midollo osseo, provenienti da un donatore non consanguineo.

Imbruvica® (ibrutinib) è un inibitore orale della 'tirosin chinasi di Bruton' (BTK), una proteina che riveste un ruolo chiave nello sviluppo e nella maturazione dei linfociti B. Il farmaco è sviluppato e commercializzato in collaborazione da Pharmacyclics LLC, società di proprietà di AbbVie, e da Janssen Biotech.

L’approvazione da parte della FDA si basa sui dati di uno studio clinico di Fase Ib/II, denominato PCYC-1129 e condotto su 42 pazienti con GVHD cronica che non rispondevano alla terapia con corticosteroidi e richiedevano un trattamento aggiuntivo. Al basale, la maggior parte dei soggetti (88%) presentava almeno due organi coinvolti dalla malattia, comprendenti la bocca (86%), la cute (81%) e il tratto gastrointestinale (33%).

In base ai risultati, il 67% dei pazienti ha risposto al farmaco, il 21% dei quali ha ottenuto una risposta completa e il 45% una risposta parziale. Inoltre, nel 48% dei partecipanti, la risposta ha avuto una durata di almeno 5 mesi. I più comuni eventi avversi correlati a ibrutinib sono stati fatica, brividi, diarrea, trombocitopenia, spasmi muscolari, stomatite, nausea, emorragia, anemia e polmonite. Il 26% dei pazienti ha dovuto interrompere il trattamento a causa di reazioni avverse correlate al farmaco.

"Il trapianto di cellule staminali o di midollo osseo è un'opzione terapeutica salvavita per molte persone affette da tumori del sangue o da sindromi da insufficienza midollare. Tuttavia, più o meno la metà dei soggetti trapiantati sviluppa successivamente la cGVHD, in cui le cellule immunitarie del donatore finiscono per danneggiare gli organi del paziente, compromettendo la qualità della sua vita", ha dichiarato David Miklos, Professore Associato di Medicina (Trapianto di Sangue e Midollo Osseo) alla Stanford University e principale investigatore dello studio clinico PCYC-1129. “Con Imbruvica, nel 48% dei pazienti abbiamo osservato risposte sostenute, che sono durate 5 o più mesi e che hanno riguardato molteplici organi colpiti dalla condizione. La recente approvazione da parte della FDA rappresenta un importante progresso e fornisce ai medici una nuova opzione terapeutica per gli adulti con cGVHD refrattaria agli steroidi".

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



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