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OssMalattieRare Arrivano nuovi risultati per il medicinale sperimentale AT-GAA destinato al trattamento della #malattiadiPompe . L’innovativa molecola ha indotto miglioramenti significativi anche nei pazienti precedentemente sottoposti a ERT bit.ly/2NGsVJs
About 9 hours ago.
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OssMalattieRare La sindrome DICER1 causa #tumori rari che si manifestano nei bambini e negli adolescenti a danno di più organi. “Alla sua origine c’è una mutazione che danneggia la formazione dei microRNA” spiega il prof Giuseppe Novelli, Rettore @unitorvergata bit.ly/2NH1H5A
About 10 hours ago.
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OssMalattieRare Andare a carponi, camminare, deglutire, sono attività difficili e in alcuni casi impossibili per chi ha la #SMA . Scopri perché è così importante lo #ScreeningNeonatale per l'atrofia muscolare spinale. #GiochiamodiAnticipo ! bit.ly/2mj6NcV pic.twitter.com/cFc7Zx6ZnW
About 13 hours ago.
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OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: come diagnosticarla precocemente? Guarda l’intervista alla prof.ssa Chiara Briani, neurologa dell'Azienda Ospedaliera di Padova. #hATTR #amyloidosis . youtu.be/pYUNEFzzj6E
1 day ago.
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OssMalattieRare Dal 3° Rapporto @osFarmaciOrfani presentato oggi. Circa il 90% delle #malattierare non ha ancora terapia spiega @effemacchia coordinatore di OSSFOR. Occorre adottare per i #FarmaciOrfani la stessa procedura in vigore per i farmaci innovativi. bit.ly/2Qb96vF
1 day ago.

La ricerca è stata coordinata da ricercatori italiani dell’Università di Genova. Seguirà una sperimentazione su pazienti che non rispondono alle terapie disponibili

Dalle staminali potrebbe arrivare una speranza per le bloccare la progressione della sclerosi multipla. In questo specifico caso non si tratta di cellule staminali embrionali, ma di particolari staminali che con queste hanno molte analogie, le mesenchimiali. Le cellule staminali mesenchimali (MSC) pur essendo delle staminali adulte hanno delle caratteristiche molto simili a quelle delle cellule staminali embrionali col vantaggio di non avere le implicazioni etiche di queste ultime. Esse infatti se opportunamente stimolate, durante la loro cultura in vitro o addirittura nell’organismo in cui sono state trapiantate, possono specializzarsi in tessuti molto diversi tra loro e dal loro tessuto di origine. Per questa loro caratteristica di pluripotenzialità il loro utilizzo è molto promettente per curare molte malattie che hanno un carattere degenerativo e autoimmuni. Proprio per questa ultima caratteristica potrebbero essere usate per una terapia contro la Sclerosi Multipla, una malattia, non rara ma cronica, in cui il sistema immunitario del paziente rovina le fibre nervose. Secondo uno studio internazionale coordianato dal prof. Antonio Uccelli dell'Università di Genova e finanziato dalla Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (FISM) l'iniezione di cellule staminali adulte del midollo sembrerebbe arrestare  l'attività autoimmune impedendo ulteriori danni.  Lo studio, il cui primo autore è la professoressa Sabrina Chiesa è stato pubblicato pochi giorni fa su Proceeding of the National Academy of Sciences; per ora non c’è stata una sperimentazione diretta sui pazienti ma visti i risultati incoraggianti questa potrebbe appartenere ad un futuro non troppo lontano.
Lo studio dimostra infatti  che le cellule staminali mesenchimali sono in grado di bloccare l'azione delle cellule dendritiche, un particolare tipo di globuli bianchi che istruiscono il sistema immunitario. Iniettando endovena le staminali mesenchimiali è possibile paralizzare le cellule dendritiche impedendo loro di interagire con i linfociti T coinvolti nella malattia. Nella sclerosi multipla, infatti, i linfociti T  impazziscono e attaccano la guaina isolante protettiva delle fibre nervose, la mielina. Le fibre restano scoperte e il segnale elettrico alla base del loro funzionamento si disperde, così col tempo i pazienti perdono la capacità di muoversi.
Sulla base di questi risultati il prof. Uccelli coordinerà uno studio clinico internazionale per dimostrare l'efficacia terapeutica delle staminali mesenchimali isolate dal midollo osseo in pazienti con sclerosi multipla che non rispondono alle terapie attualmente disponibili

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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