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L'analisi provvisoria dello studio di Fase III Envision rivela che la terapia RNAi di Alnylam ha ridotto significativamente l'acido aminolevulinico urinario (ALA), un biomarcatore della malattia

Cambridge (U.S.A.) – Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato degli importanti risultati provenienti dall'analisi provvisoria dello studio di Fase III Envision sul farmaco givosiran, una terapia RNAi sperimentale mirata all'acido aminolevulinico sintasi 1 (ALAS1) per il trattamento delle porfirie epatiche acute (AHP). L'analisi provvisoria prestabilita si basava sulla riduzione dei livelli di ALA urinario come biomarcatore surrogato che potrebbe ragionevolmente predire il beneficio clinico.

I risultati dell'analisi ad interim hanno mostrato che il trattamento con givosiran era associato a una riduzione statisticamente significativa dei livelli di ALA urinario nei pazienti con porfiria acuta intermittente (AIP) rispetto al placebo. L'azienda intende discutere questi dati e il percorso normativo con la FDA statunitense e, in attesa dell'esito di tale confronto, prevede di presentare una New Drug Application (NDA) verso la fine del 2018 a supporto di una potenziale approvazione accelerata. L'analisi provvisoria (data di interruzione per la raccolta dei dati 22 agosto 2018) includeva 43 pazienti con porfirie epatiche acute: 41 con AIP, uno con porfiria variegata (VP) e uno con coproporfiria ereditaria (HCP) in studio per almeno tre mesi.

Alla data di interruzione per la raccolta dei dati non ci sono stati decessi; eventi avversi gravi sono stati riportati nel 22% dei pazienti trattati con givosiran (5 su 23) e nel 10% dei pazienti trattati con placebo (2 su 20). Un paziente trattato con givosiran (il 4%) ha interrotto il trattamento a causa di un aumento – poi risolto – delle transaminasi epatiche, che superavano di otto volte il limite superiore della norma, una regola di arresto definita dal protocollo. Non ci sono state interruzioni del trattamento nel gruppo placebo.

“Le porfirie epatiche acute sono malattie devastanti in cui i pazienti soffrono sia di attacchi neuroviscerali debilitanti che di dolore cronico e affaticamento. Siamo lieti e incoraggiati che l'analisi ad interim dello studio di Fase III Envision abbia dimostrato che il trattamento con givosiran è associato a una riduzione statisticamente significativa dell'ALA, un biomarcatore della malattia che potrebbe ragionevolmente predire il beneficio clinico”, ha detto il dr. Akshay Vaishnaw, Presidente del settore Ricerca e Sviluppo di Alnylam.

“Con questi risultati intermedi in mano, abbiamo in programma di incontrare la FDA per discutere i risultati e il profilo generale rischi-benefici per una potenziale richiesta di NDA a fine anno, a supporto di un'approvazione accelerata. Nel frattempo, con l'arruolamento a Envision completato prima del previsto, non vediamo l'ora di riportare i risultati principali dello studio completo all'inizio del prossimo anno. Se l'efficacia clinica e la sicurezza saranno confermate, riteniamo che givosiran abbia il potenziale per trasformare la vita dei pazienti che vivono con AHP”, conclude Vaishnaw.

Alnylam continua a somministrare il farmaco ai pazienti nello studio Envision in corso, il cui arruolamento è stato completato prima del previsto con 94 pazienti AHP. L'azienda prevede di riportare i risultati completi dell'endpoint primario dello studio (il tasso annualizzato di attacchi dopo sei mesi di trattamento) all'inizio del 2019.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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