Position paper di EURORDIS sull'uso compassionevoleFrançois Houÿez (EURORDIS): "I Programmi d'Uso Compassionevole possono salvare la vita dei malati, offrendo un accesso precoce a nuovi farmaci promettenti”

In base al Regolamento europeo sui medicinali (art. 83.2), si definisce come 'uso compassionevole' un'opzione terapeutica che consiste nella messa a disposizione di un farmaco non ancora approvato, per motivi compassionevoli, a pazienti che risultano affetti da una malattia cronica gravemente invalidante o potenzialmente letale, e che non possono essere curati in modo soddisfacente con un trattamento autorizzato.

Per poter rientrare in un Programma d'Uso Compassionevole (PUC), un determinato farmaco deve essere almeno sottoposto a sperimentazioni cliniche o essere entrato nel processo di candidatura all'autorizzazione all'immissione in commercio. Trattandosi, generalmente, di un medicinale il cui profilo di sicurezza o il cui dosaggio ottimale potrebbero non essere completamente accertati, il suo utilizzo a fini compassionevoli si riserva a persone che, oltre a soffrire di patologie molto gravi, non dispongono di validi trattamenti approvati. Una condizione disperata in cui, molto spesso, versano i pazienti affetti da malattie rare.

In Europa, i PUC vengono coordinati e attuati, in modo indipendente, dai singoli Stati membri, che fissano le proprie regole e procedure. Se si considerano, ad esempio, le prove ritenute necessarie all'eventuale autorizzazione di un PUC, lo schema normativo francese richiede che "l'efficacia e la sicurezza" del farmaco "siano altamente presunti, secondo le conoscenze scientifiche disponibili", mentre in Germania l'efficacia deve essere "ipotizzata" ("assumed") e non pienamente stabilita. In merito all'uso compassionevole di farmaci, l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) si limita a fornire una serie di raccomandazioni attraverso il proprio Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP), ma si tratta di indicazioni generali che non hanno, di fatto, alcun valore giuridico. Di conseguenza, non tutti gli Stati europei beneficiano di un sistema PUC efficiente. Una delle maggiori discrepanze è relativa ai tempi che i pazienti sono costretti ad attendere prima di poter effettivamente disporre di un farmaco ad uso compassionevole, tempi che, da Paese a Paese, possono differire di oltre 3 anni.

Per questo motivo, la federazione EURORDIS ha recentemente pubblicato un nuovo 'position paper' sull'uso compassionevole, avanzando una serie di proposte e sollecitando l'adozione di misure che siano effettivamente in grado di migliorare i PUC e di garantire ai malati più gravi un accesso precoce a farmaci innovativi e potenzialmente efficaci.

Diverse le iniziative politiche presentate dalla federazione come possibili soluzioni al problema, tra cui:

- promuovere il sistema ATU francese affinché sia utilizzato da ogni Stato europeo, in quanto ritenuto il meccanismo di utilizzo compassionevole probabilmente più efficace;
- adottare misure legislative europee che conferiscano all'EMA un ruolo maggiore nell'organizzazione dei PUC;
- includere l'uso compassionevole tra le opzioni terapeutiche contemplate dalla direttiva europea sui diritti dei cittadini all'assistenza sanitaria transfrontaliera, in modo che i pazienti possano trarre beneficio dai PUC a prescindere da quale sia il Paese in cui vivono (clicca qui per approfondimenti);
- fare in modo che qualsiasi medicinale possa essere autorizzato dall'autorità regolatoria europea anche quando sia ancora in una fase iniziale di sperimentazione clinica, per quei pazienti che hanno una grande necessità del prodotto. Essenzialmente, è proprio questo lo 'spirito' alla base dei PUC: mettere rapidamente a disposizione di persone gravemente malate un farmaco potenzialmente utile;
- modificare le linee guida dell'EMA sull'uso compassionevole, in modo che il ruolo dell'Agenzia europea in merito ai PUC possa essere rafforzato.

Oltre a queste prospettive d'intervento a lungo termine, il position paper di EURORDIS fornisce anche una serie di raccomandazioni immediatamente attuabili, rivolte a diversi soggetti interessati:

- alle associazioni di pazienti, affinché i malati partecipino, insieme agli sviluppatori di farmaci, alle prime fasi di discussione sull’utilità dei PUC;
- all'industria, affinché pianifichi un adeguato approvvigionamento del farmaco che dovrà essere fornito attraverso PUC;
- alle autorità nazionali, per migliorare la trasparenza dei PUC che le stesse autorizzeranno nel relativo Stato membro, affinché i medici e i pazienti possano essere a conoscenza dei programmi in corso ed essere in grado di parteciparvi;
- alla Commissione Europea, affinché metta a confronto i diversi schemi nazionali sui PUC in Europa.

"Le nuove indicazioni inserite in questo documento definiscono il perché sia fondamentale che ogni Paese disponga del proprio PUC, e quali iniziative possano essere intraprese per implementare o migliorare i sistemi esistenti. Dobbiamo mirare a ridurre le disuguaglianze tra gli Stati nell'accesso ai PUC e ai nuovi farmaci", spiega François Houÿez, responsabile delle informazioni sui trattamenti e sull'accesso alle terapie e consulente sulle politiche sanitarie di EURORDIS.

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