Calcificazione arteriosa generalizzata infantile (GACI): risultati positivi per l’enzima SBC-105
Autore: Francesco Fuggetta,  27 Gen 2015   

Il farmaco, prodotto da Synageva, funziona come terapia enzimatica sostitutiva per i disordini della calcificazione

Primi risultati positivi per l’enzima SBC-105, prodotto dalla compagnia biofarmaceutica Synageva. Il farmaco rappresenta una terapia enzimatica sostitutiva pioniera per i rari disordini della calcificazione, fra cui la calcificazione arteriosa generalizzata infantile (GACI), per la quale è la prima indicazione prevista. I pazienti con GACI soffrono di calcificazione delle medie e grandi arterie, che portano al restringimento arterioso e all’insufficienza cardiaca.
La malattia colpisce prevalentemente i neonati e i bambini, e la maggior parte dei pazienti colpiti muoiono nella prima infanzia.

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Malattie Rare: in viaggio con Sammy, affetto da progeria
Autore: Redazione,  27 Gen 2015   

Ha 19 anni ma ne dimostra 60 a causa della malattia. Ha realizzato un docufilm di viaggio che presto sarà trasmesso da RaiTre

Dimostra 60 anni, ma ne ha 19. Colpa della Progeria, malattia rara che colpisce un individuo su otto milioni. Causa l’invecchiamento precoce delle cellule: colpisce il fisico, non la mente. Sammy Basso è di Tezza sul Brenta, paesino nel vicentino, studia all’università ed è un ragazzo normale, passioni e interessi dei vent’anni.  Fino al 2003 l’aspettativa di vita era 13 anni, ma da qualche anno nuove terapie sperimentali l’hanno fatta aumentare. Ama gli States: ecco allora il sogno, quello che dagli anni ’60 è nel cuore di tanti ragazzi e ragazze: coast to coast sulla Route 66.

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Mileloma multiplo: daratumumab mostra un profilo di sicurezza elevato
Autore: Redazione,  27 Gen 2015   

Secondo i risultati di uno studio di fase Ib, presentati al Congresso Annuale ASH, il farmaco daratumumab oltre a mostrarsi efficace nel trattamento del mieloma multiplo si è dimostrato anche sicuro e ben tollerato. Daratumumab appartiene a una nuova classe di farmaci, quella degli anticorpi monoclonali diretti contro la proteina di superficie CD38.
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Trombocitopenia Immune: studio ipotizza il coinvolgimento dei linfociti T splenici
Autore: Redazione,  27 Gen 2015   

Secondo uno studio pubblicato sulla rivista specializzata Blood, i pazienti affetti da Trombocitopenia Immune (ITP) non rispondenti al trattamento con l’anticorpo monoclonale anti-CD20 rituximab mostrano un’attivazione di linfociti T CD8+ splenici. Questo risultato sarebbe significativo del fatto che i  linfociti T CD8+ splenici sarebbero coinvolti nella patogenesi della piastrinopenia.

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Malattia di Gaucher, approvato eliglustat come terapia orale di prima linea
Autore: Redazione,  26 Gen 2015   

La Commissione Europea ha approvato il farmaco eliglustat per la cura della forma 1 della malattia di Gaucher, patologia rara lisosomiale di origine genetica.  Sviluppato da Genzyme, eliglustat costituisce una terapia orale di prima linea disponibile per la cura del Gaucher e sarà messo in commercio con il marchio Cerdelga.
Eliglustat è un analogo della glucosilceramide che, somministrato per via orale, inibisce parzialmente l'enzima glucosilceramide sintetasi, riducendo di conseguenza la produzione della glucosilceramide stessa, sostanza che si accumula nelle cellule e nei tessuti dei pazienti affetti da malattia di Gaucher. Il farmaco è disponibile in una capsula da assumere due volte al giorno.

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Cancro al colon: miglioramenti con aspirina e inibitori della COX-2
Autore: Redazione,  27 Gen 2015   

Secondo uno studio pubblicato recentemente su Journal of the National Cancer Institute, i pazienti affetti da cancro di stadio III al colon trattati con aspirina o inibitori della COX-2 hanno mostrato una riduzione statisticamente significativa del rischio di recidiva e di  mortalità.
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Malattie neuromuscolari, Roche ha acquistato Trophos
Autore: Redazione,  27 Gen 2015   

La multinazionale commercializzerà ora un farmaco per l'atrofia muscolare spinale

Roche ha annunciato di aver firmato un accordo da 540 milioni di dollari per acquisire la società biotecnologica francese Trophos e accaparrarsi i diritti di olesoxime (TRO19622), un farmaco sperimentale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma).
In base all’accordo, Trophos riceverà dalla multinazionale svizzera una somma immediata pari a 120 milioni in contanti più ulteriori pagamenti fino a 350 milioni di dollari al raggiungimento di determinate milestone.

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Deficit di lipasi acida lisosomiale, Synageva avvia un trial per il farmaco Kanuma (sebelipase alfa)
Autore: Francesco Fuggetta,  26 Gen 2015   

Il deficit di lipasi acida lisosomiale è una rara malattia causata dalla carenza dell’enzima LAL, che provoca un accumulo di trigliceridi e colesterolo nell’intestino, nel fegato e in altre parti del corpo. La compagnia biofarmaceutica Synageva, che produce il farmaco Kanuma (sebelipase alfa), ha recentemente presentato una Biologics License Application (BLA) alla U.S. Food and Drug Administration (FDA) e una Marketing Authorization Application (MAA) alla European Medicines Agency (EMA) come trattamento per i pazienti con deficit di lipasi acida lisosomiale. L’EMA ha recentemente convalidato il MAA e accolto la richiesta della società per la valutazione accelerata, che ha il potere di ridurre i tempi di revisione regolamentare.

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Mieloma multiplo: presentati nuovi risultati sugli anticorpi monoclonali anti-CD38
Autore: Redazione,  26 Gen 2015   

Durante l’ultimo Congresso dell’American Society of Hematology (ASH) sono stati presentati i risultati di studi condotti su SAR650984 (un anticorpo umanizzato IgG1 sviluppato da Sanofi) e rivolto al trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato/refrattario e su daratumumab.
Nello specifico, SAR650984 mostrerebbe buoni esiti nel trattamento di pazienti, se combinato con i farmaci lenalidomide e dexamethasone mentre daratumumab, combinato con le terapie di prima linea standard, ha mostrato di indurre un notevole miglioramento degli outcome, senza tossicità aggiuntive, in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi.

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