Fibrosi Polmonare Idiopatica, Prof. Albera: “Fondamentale porre sempre il paziente al centro”
Autore: Redazione,  23 Lug 2014   

Ribadite l’importanza di diagnosi tempestiva e terapia corretta

“La diagnosi precoce non è così semplice come sembra – ha spiegato il Prof. Carlo Albera, Direttore della Struttura Complessa di Malattie dell'Apparato Respiratorio dell'Università di Torino, durante l’AIR meeting 2014, svoltosi a Roma il 27 e 28 giugno – e deve sempre passa attraverso l’accuratezza che il medico ha nell’ascoltare il paziente, indagare, avvalendosi di un team multidisciplinare.”

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Glioblastoma multiforme, risultati incoraggianti con nuovo vaccino autologo antitumorale
Autore: Redazione,  23 Lug 2014   

Il trattamento con HSPPC-96, vaccino antitumorale autologo sviluppato dalla biotech Agenus, ha prolungato in modo significativo la sopravvivenza globale (OS) dei 46 pazienti con glioblastoma multiforme di nuova diagnosi. Che hanno partecipato ad un trial multicentrico statunitense.

I partecipanti sono stati sottoposti a resezione chirurgica, radioterapia e terapia con temozolomide ed in seguito sono stati trattati con il vaccino sperimentale.

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Fibrosi Polmonare Idiopatica, disponibili le raccomandazioni italiane su diagnosi e terapie
Autore: Redazione,  22 Lug 2014   

“ Un gruppo di esperti della Società Italiana Medicina Respiratoria e della Società Italiana Pneumologi Ospedalieri – ha spiegato a Osservatorio Malattie Rare il Prof. Alberto Pesci, direttore della Clinica Pneumologica al San Gerardo di Monza (Milano) e Coordinatore del gruppo di lavoro sulle malattie polmonari interstiziali presso la Società Italiana di Medicina Respiratoria- ha elaborato delle raccomandazioni destinate sia ai medici non esperti sia alle Regioni, sulle modalità di somministrazione dei farmaci.”

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Epatite C, appello a Gilead di 5 Società scientifiche e pazienti
Autore: Redazione,  21 Lug 2014   

Riportiamo integralmente il comunicato stampa di EpaC e delle 5  Società scientifiche (AIGO, AISF, SIGE, SIMI e SIMIT)

Le Associazioni Scientifiche AIGO, AISF, SIGE, SIMI e SIMIT congiuntamente all’Associazione per i pazienti EpaC, esprimono la loro preoccupazione di fronte alla decisione di Gilead Sciences S.r.l. di non presentarsi alla riunione del Comitato Prezzi e Rimborso indetta da AIFA per lo scorso 4 luglio per la procedura negoziale di Sofosbuvir. 

Nonostante l’impegno congiunto di AIFA con le associazioni dei pazienti e delle società scientifiche per rendere disponibile rapidamente Sofosbuvir ai pazienti Italiani affetti da Epatite C, la scelta di Gilead Sciences S.r.l. di rimandare a fine Settembre 2014 il nuovo incontro con AIFA rischia di avere delle importanti ricadute cliniche in termini di salute per i pazienti con epatite cronica C.

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Leucemia linfatica cronica: UE autorizza uso Ofatumumab
Autore: Redazione,  22 Lug 2014   

La Commissione Europea ha autorizzato l’uso di ofatumumab (in combinazione con clorambucile o bendamustina) in pazienti con leucemia linfatica cronica, qualora la terapia con fludarabina sia ritenuta inappropriata.

La decisione segue lo studio di fase III COMPLEMENT 1 che ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo nella sopravvivenza senza progressione.

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Carcinoma pancreatico metastatico: MM-398 aggiunto alla chemio migliora la sopravvivenza
Autore: Redazione,  23 Lug 2014   

Lo studio NAPOLI-1 (NAnoliPOsomaL Irinotecan), trial randomizzato di fase III recentemente presentato a Barcellona in occasione del congresso mondiale sui tumori gastrointestinali, mostra che aggiungendo il nuovo agente MM-398 (sviluppato da Merrimack Pharmaceuticals) alla chemioterapia con 5-fluorouracile e leucovorina si ottengono significativi miglioramenti sia nella sopravvivenza globale (OS) sia nella sopravvivenza in pazienti affetti da carcinoma pancreatico metastatico.

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Sindrome di Noonan, il lavoro di Marco Tartaglia all’ISS
Autore: Redazione,  22 Lug 2014   

Marco Tartaglia, direttore del reparto di fisiopatologia delle malattie genetiche dell’Istituto Superiore di Sanità, è specializzato nello studio della Sindrome di Noonan. Grazie ai suoi studi sono stati individuati i geni causa della patologia.

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Malattie Rare e medicina personalizzata, in Toscana un finanziamento da 14,6 milioni di euro
Autore: Redazione,  21 Lug 2014   

E’ stato Enrico Rossi, governatore della Toscana Enrico Rossi ad annunciarlo: 16,6 milioni di euro saranno destinati alla ricerca in sanità, ed in particolare a neuroscienze,  microchirurgia non invasiva e robotica, alcune malattie rare, e alle nuove frontiere della medicina personalizzata e preventiva.
Il finanziamento è previsto da una serie di bandi approvati dalla Giunta Toscana che copriranno un totale di 70 milioni di finanziamenti, di cui circa 31 milioni di euro provengono dal Miur.

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Fibrosi Polmonare Idiopatica, Pirfenidone di InterMune riceve la designazione di “Breakthrough Therapy” dall’FDA
Autore: Redazione,  21 Lug 2014   

InterMune, Inc. ha annunciato il 17 luglio che il pirfenidone ha ricevuto la designazione di “Breakthrough Therapy” da parte dell’Agenzia del Farmaco Statunitense, la Food and Drug Administration (FDA). Pirfenidone è un trattamento per pazienti adulti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF) attualmente approvato in Europa ma non ancora approvato negli USA.
Questa designazione è riservata ai farmaci destinati a trattare una patologia grave, per i quali esistano evidenze cliniche preliminari che il farmaco possa dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti, misurabile attraverso uno o più endpoint clinicamente significativi. Come descritto nell’FDA Fact Sheet: Breakthrough Therapies, “se un farmaco viene designato come breakthrough therapy, l’FDA dovrà accelerare lo sviluppo e la revisione di tale farmaco”.    

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