SAN DIEGO - aTyr Pharma, società impegnata nella scoperta e nello sviluppo di terapie per le malattie rare basate sull’uso di proteine naturali, ha recentemente annunciato che la Commissione europea (CE) ha rilasciato la designazione di farmaco orfano per il farmaco di sua produzione Resolaris ™, rivolto al  trattamento della Distrofia facio-scapolo-omerale (FSHD).

La distrofia facio-scapolo-omerale è una forma autosomica dominante di distrofia muscolare che colpisce inizialmente la muscolatura facciale, scapolare e degli arti superiori.
Resolaris™ è un nuovo farmaco sperimentale, una proteina terapeutica da assumere per via endovenosa e derivata da una proteina naturale rilasciata in vitro dalle cellule muscolari scheletriche umane.

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